Alhemo

Kas yra Alhemo ir kam jis vartojamas?

Alhemo – tai vaistas, kuris skiriamas (profilaktiškai) siekiant išvengti kraujavimo hemofilija A ar B sergantiems 12 metų ir vyresniems pacientams. Hemofilija A ar B sergantiems žmonėms kyla kraujavimo rizika, nes jų organizme trūksta baltymų, kurie padeda kraujui krešėti (hemofilija A sergantiems yra VIII faktoriaus ir hemofilija B – IX faktoriaus trūkumas).

Alhemo skiriamas:

• hemofilija A ar B sergantiems žmonėms, kurių organizme susidarė antikūnų (organizmo natūralios apsaugos sistemos baltymų), vadinamų inhibitoriais, kurie neleidžia tinkamai veikti VIII arba IX faktoriui;

• žmonėms, kurie serga sunkia hemofilija A ar vidutinio sunkumo ar sunkia hemofilija B ir kurių organizme nesusidarė antikūnų.

Alhemo sudėtyje yra veikliosios medžiagos koncizumabo.

Kaip vartoti Alhemo?

Vaisto galima įsigyti tik pateikus receptą. Gydymą reikia pradėti prižiūrint gydytojui, turinčiam hemofilijos ar kraujo krešėjimo sutrikimų gydymo patirties.

Alhemo švirkščiamas po juosmens (pilvo) arba šlaunies oda kartą per parą, naudojant užpildytą švirkštiklį. Išmokyti, kaip tinkamai atlikti šią procedūrą, pacientai ir juos slaugantys asmenys gali patys susišvirkšti (sušvirkšti) vaistą. Alhemo vartojamas nuolat, siekiant išvengti kraujavimo epizodų.

Daugiau informacijos apie Alhemo vartojimą ieškokite pakuotės lapelyje arba kreipkitės į gydytoją arba vaistininką.

Kaip veikia Alhemo?

Žmogaus organizme kartu su VIII ir IX krešėjimo faktoriais veikia kiti kraujui krešėti padedantys baltymai, pvz., Xa faktorius. Paprastai, baltymas, vadinamas audinio faktoriaus kelio inhibitoriumi (TFPI), neleidžia Xa faktoriui pradėti krešėti.

Alhemo veiklioji medžiaga koncizumabas yra monokloninis antikūnas (baltymas). Jis jungiasi prie TFPI ir neleidžia jam slopinti Xa faktoriaus. Dėl to Xa faktorius gali padėti kraujui krešėti ir išvengti kraujavimo hemofilija A ar B sergantiems žmonėms.

Kokia Alhemo nauda nustatyta tyrimų metu?

Dviejuose pagrindiniuose tyrimuose Alhemo profilaktinis gydymas buvo veiksmingas siekiant sumažinti kraujavimo epizodų skaičių hemofilija A ar B sergantiems 12 metų ir vyresniems žmonėms, kurių organizme yra inhibitorių, taip pat tiems, kurių organizme jų nėra.

Pirmame tyrime dalyvavo 127 dalyviai, kurių organizme buvo susidarę inhibitoriai, iš kurių 33 buvo įtraukti į analizę. Apskaičiuotas vidutinis kraujavimo epizodų skaičius Alhemo gydytų pacientų grupėje siekė 1,7, o pacientų, kuriems prasidėjus kraujavimo epizodui pagal poreikį buvo skiriamas gydymas vaistais su faktoriumi, grupėje – 11,8.

Remiantis standartizuota vertinimo balais sistema SF-36v2, Alhemo gydomų žmonių skausmas ir fizinė veikla taip pat šiek tiek pagerėjo. Jų vertinimas pagerėjo atitinkamai 9,2 ir 4,5 balo (pagal 100 balų skalę), o pacientų, kuriems nebuvo taikomas profilaktinis gydymas, – 2,2 ir 1,2 balo.

Antrame pagrindiniame tyrime dalyvavo 148 sunkia hemofilija A ar vidutinio sunkumo ar sunkia hemofilija B sergantys žmonės, kurių organizme nebuvo susidarę inhibitorių prieš faktoriaus vaistus.

27 hemofilija A sergantiems ir Alhemo gydytiems pacientams vidutiniškai per metus pasireiškė 2,7 kraujavimo epizodo, palyginti su 19,3 epizodo tiems, kurie gydymą faktoriaus vaistais gavo tik pareikalavus, kai pasireikšdavo kraujavimas. Hemofilija B sergančių 36 dalyvių grupėje šie skaičiai buvo 3,1 vartojant Alhemo profilaktiškai ir 14,8 vartojant pagal poreikį. Be to, dalyviams, kuriems anksčiau buvo taikoma profilaktinė VIII ar IX faktoriaus pakaitinė terapija, kraujavimo epizodų skaičius per metus, pradėjus vartoti Alhemo, reikšmingai nepakito.

Kokia rizika susijusi su Alhemo vartojimu?

Išsamų visų Alhemo šalutinio poveikio reiškinių ir apribojimų sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.

Dažniausias Alhemo šalutinis poveikis (galintis pasireikšti daugiau kaip 1 žmogui iš 10) yra reakcijos injekcijos vietoje, pvz., paraudimas, kraujosruvos ir hematoma (kraujo surinkimas po oda).

Kai kurie šalutinio poveikio reiškiniai gali būti sunkūs. Dažniausi (galintys pasireikšti ne daugiau kaip 1 žmogui iš 100) yra tromboemboliniai reiškiniai (sutrikimai dėl kraujagyslėse susidariusių krešulių) ir padidėjusio jautrumo (alerginės) reakcijos.

Kodėl Alhemo buvo registruotas ES?

Alhemo yra veiksmingas siekiant išvengti kraujavimo epizodų hemofilija A ar B sergantiems 12 metų ir vyresniems pacientams, kurių organizme yra inhibitorių, taip pat pacientams, kurie serga sunkia hemofilija A arba vidutinio sunkumo arba sunkia hemofilija B.

Tuo metu, kai vaistas buvo įregistruotas, dauguma vaistų, kuriais buvo gydomi inhibitorių neturintys pacientai, buvo susiję su dažnomis VIII arba IX faktoriaus pakaitinės terapijos infuzijomis (lašinimu) į veną. Alhemo švirkščiamas po oda kartą per parą, o pacientai arba juos slaugantys asmenys gali patys susišvirkšti (sušvirkšti) vaistą namuose, nes tai gali būti patogiau ir paprasčiau. Kadangi vaistų, kuriuos būtų galima vartoti pacientams, kurių organizme yra inhibitorių, buvo nedaug, Alhemo suteikė jiems papildomą galimybę rinktis.

Kalbant apie Alhemo saugumą, paprastai šis vaistas yra gerai toleruojamas. Pagrindinė saugumo problema – tromboembolinių įvykių rizika, tačiau nuspręsta, kad ją galima kontroliuoti.

Todėl Europos vaistų agentūra nusprendė, kad Alhemo nauda yra didesnė už jo keliamą riziką ir jis gali būti registruotas vartoti ES.

Kokios priemonės taikomos siekiant užtikrinti saugų ir veiksmingą Alhemo vartojimą?

Alhemo prekiaujanti bendrovė sveikatos priežiūros specialistams pateiks šviečiamąją medžiagą apie vaisto saugumą, įskaitant galimą tromboembolinių reiškinių riziką ir būtinybę stebėti, ar pacientams nepasireiškia jų požymiai ir simptomai. Pacientams taip pat bus išduotos rekomendacijos ir kortelė, kurią jie turi nešiotis su savimi.

Į preparato charakteristikų santrauką ir pakuotės lapelį taip pat įtrauktos saugaus ir veiksmingo Alhemo vartojimo rekomendacijos ir atsargumo priemonės, kurių turi imtis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai.

Kaip ir visų vaistų, Alhemo vartojimo duomenys yra nuolatos stebimi. Įtariamas Alhemo šalutinis poveikis yra kruopščiai vertinamas ir imamasi visų reikiamų priemonių pacientams apsaugoti.