CRYSVITA

Kas yra Crysvita ir kam jis vartojamas?

Crysvita yra vaistas, skirtas su X chromosoma susijusiai hipofosfatemijai (genetinei ligai, kuriai būdinga itin maža fosfatų koncentracija kraujyje – hipofosfatemija) gydyti. Fosfatai yra būtini kaulams ir dantims formuotis ir išlikti tvirtiems, todėl jų stokojantiems pacientams gali išsivystyti rachitas ar kitos kaulų deformacijos ir augimo sutrikimai. Crysvita galima gydyti hipofosfatemija sergančius 1 mėnesio–1 metų kūdikius. Jis taip pat gali būti skiriamas 1–17 metų vaikams ir paaugliams, kai rentgenogramose pastebimi kaulų ligos požymiai, ir suaugusiesiems.

Crysvita taip pat vartojamas fosfaturinių mezenchiminių navikų sukeltai osteomaliacijai (kaulų suminkštėjimui ir silpnėjimui) gydyti. Šie navikai išskiria didelį kiekį tam tikrų hormonų, ypač medžiagos, vadinamos fibroblastų augimo faktoriumi 23 (FGF23), dėl to žmogaus organizme gali nebelikti fosfatų. Crysvita skiriamas pacientams nuo 1 metų, kai negalima nustatyti naviko vietos arba jo pašalinti chirurginiu būdu.

Šios ligos laikomos retomis, todėl Crysvita buvo priskirtas retųjų vaistų (retoms ligoms gydyti skirtų vaistų) kategorijai. Daugiau informacijos apie priskyrimą retiesiems vaistams rasite Europos vaistų agentūros interneto svetainėje (su X chromosoma susijusi hipofosfatemija – 2014 m. spalio 15 d.;

fosfaturinis mezenchiminis navikas – 2018 m. balandžio 16 d.).

Crysvita sudėtyje yra veikliosios medžiagos burosumabo.

Kaip vartoti Crysvita?

Crysvita galima įsigyti tik pateikus receptą, o gydymą turi pradėti gydytojas, turintis organizmo cheminių procesų pokyčių sukeltomis kaulų ligomis sergančių pacientų gydymo patirties.

Likus savaitei iki gydymo Crysvita pradžios, pacientai turi nutraukti geriamųjų fosfatų papildų arba vitamino D papildų, kurių sudėtyje yra aktyviojo vitamino D, vartojimą.

Crysvita švirkščiama po oda kas dvi arba keturias savaites, atsižvelgiant į paciento amžių.

Rekomenduojama pradinė vaisto dozė priklauso nuo gydomos ligos ir nuo paciento amžiaus bei svorio.

Vaisto dozė taip pat koreguojama atsižvelgiant į fosfatų koncentraciją paciento kraujyje.

Pasiekus pastovią dozę, pacientas arba jį slaugantis asmuo, išmokytas atlikti injekciją, gali vaistą leisti pats.

Daugiau informacijos apie Crysvita vartojimą ieškokite pakuotės lapelyje arba kreipkitės į gydytoją arba vaistininką.

Kaip veikia Crysvita?

Fosfatų koncentraciją organizme daugiausia reguliuoja inkstai: per juos pašalinamas perteklinis fosfatų kiekis arba, esant trūkumui, fosfatai grąžinami į kraujotaką. Pacientų, kuriems diagnozuota su X chromosoma susijusi hipofosfatemija arba navikų sukelta osteomaliacija, kraujyje yra itin didelė FGF23 koncentracija, todėl inkstai fosfatų nebegrąžina į kraujotaką.

Crysvita yra monokloninis antikūnas (baltymo rūšis), atpažįstantis FGF23 baltymą ir prie jo prisijungiantis. Prisijungęs prie FGF23 baltymo, vaistas slopina jo veikimą, todėl inkstai grąžina fosfatus į kraujotaką ir atsistato jų normali koncentracija kraujyje.

Kokia Crysvita nauda nustatyta tyrimų metu?

Su X chromosoma susijusi hipofosfatemija

Iš rentgenogramų nustatyta, kad su X chromosoma susijusia hipofosfatemija sergantiems pacientams, kurie buvo gydomi Crysvita, sumažėjo rachito požymių (kaulų deformacijų).

Vaistas buvo vertinamas viename pagrindiniame tyrime su 52 vaikais, kurių amžius buvo 5–12 metų.

Visiems vaikams kas dvi arba kas keturias savaites buvo leidžiama Crysvita. Pagrindinis veiksmingumo rodiklis buvo riešų ir kelių rachito požymių (kaulų deformacijų) sumažėjimas, vertinamas naudojant 10 balų skalę (0 – norma, 10 – sunkus rachitas). Prieš gydymą nustatytas vidurkis (pradinė vertė) vaikams, kuriems Crysvita buvo švirkščiama kas 2 savaites, buvo 1,9 ir per 64 gydymo savaites sumažėjo 1,0 balu; vaisto švirkščiant kas 4 savaites 1,7 balo pradinė vertė sumažėjo 0,8 balo. Be to, abiejų grupių pacientams ilgainiui pagerėjo fosfatų koncentracija kraujyje, ypač tiems, kuriems Crysvita buvo švirkščiama kas 2 savaites. Atlikus tyrimą su 13 jaunesnių vaikų, nustatyta, kad Crysvita veiksmingas 1–4 metų vaikams.

Kitame tyrime buvo tiriamas Crysvita poveikis 134 suaugusiesiems. Pacientams 24 savaites kas keturias savaites buvo leidžiama Crysvita arba placebo (preparato be veikliosios medžiagos), o pagrindinis veiksmingumo rodiklis buvo fosfatų koncentracijos normalizavimasis. Tyrimas parodė, kad fosfatų koncentracija kraujyje normalizavosi 94 proc. Crysvita gydytų pacientų ir 8 proc. pacientų, kuriems skirtas placebas.

Atsižvelgiant į su X chromosoma susijusios vaikų hipofosfatemijos charakteristikas ir į tai, kaip Crysvita veikia, manoma, kad šis vaistas bus panašiai veiksmingas jaunesniems nei 1 metų kūdikiams ir vyresniems vaikams. Dar vienas tyrimas atliktas su 16 4 mėnesių–1 metų kūdikių, kurių kraujyje buvo sumažėjęs fosfatų kiekis ir kuriems, remiantis genetiniais tyrimais ir šeimos istorija, buvo nustatyta arba tikėtina, kad bus diagnozuota su X chromosoma susijusi hipofosfatemija. Per 48 gydymo Crysvita savaičių vidutinė fosfatų koncentracija kraujyje pasiekė normą. Tyrime gydymas Crysvita nebuvo lyginamas su jokiu kitu gydymu ar placebu.

Naviko sukelta osteomaliacija

Nustatyta, kad Crysvita vartojusiems suaugusiesiems, kuriems diagnozuota naviko sukelta osteomaliacija ir nebuvo galima nustatyti naviko vietos arba jo pašalinti chirurginiu būdu, fosfatų koncentracija kraujyje padidėjo ir kaulų būklė pagerėjo.

Pirmame tyrime su 14 suaugusiųjų, sergančių naviko sukelta osteomaliacija, po maždaug 6 gydymo mėnesių 7 pacientams fosfatų koncentracija kraujyje normalizavosi. Be to, maždaug po vienų gydymo metų nustatyta, kad kaulų būklė pagerėjo.

Antrame tyrime su 13 suaugusiųjų, sergančių naviko sukelta osteomaliacija, fosfatų koncentracija kraujyje padidėjo iki normalaus lygio ir išliko nepakitusi per visą tyrimą (iki 2,7 metų).

Remiantis turimais duomenimis apie su X chromosoma susijusia hipofosfatemija sergančius jaunesnius nei 18 metų pacientus ir tuo, kad abi ligas sukelia didelė FGF23 koncentracija, manoma, kad Crysvita turėtų būti veiksmingas ir vaikams ir paaugliams, sergantiems naviko sukelta osteomaliacija.

Su Crysvita atlikti tyrimai išsamiau aprašyti vaisto vertinimo protokoluose.

Koks yra Crysvita šalutinis poveikis ir kokie yra jo vartojimo apribojimai?

Išsamų visų šalutinio poveikio reiškinių ir apribojimų Crysvita sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.

Dažniausias Crysvita šalutinis poveikis vaikams (galintis pasireikšti daugiau kaip 1 žmogui iš 10) yra reakcijos injekcijos vietoje (pavyzdžiui, odos paraudimas, niežėjimas, išbėrimas, skausmas ir kraujosruvos), kosulys, galvos skausmas, karščiavimas, rankų ir kojų skausmas, vėmimas, danties abscesas, sumažėjusi vitamino D koncentracija, viduriavimas, išbėrimas, pykinimas, vidurių užkietėjimas ir dantų ėduonis (kiaurymės).

Dažniausias šalutinis poveikis suaugusiesiems (galintis pasireikšti daugiau kaip 1 žmogui iš 10) yra nugaros skausmas, reakcijos injekcijos vietoje, galvos skausmas, dantų infekcija, neramių kojų sindromas, raumenų spazmai, vidurių užkietėjimas, sumažėjęs vitamino D kiekis ir galvos svaigimas.

Crysvita gydomas pacientas negali vartoti geriamųjų fosfatų ir aktyvios formos vitamino D (kalcitriolio). Crysvita negalima skirti pacientams, kuriems nustatyta didelė fosfatų koncentracija kraujyje arba kuriems diagnozuota sunki inkstų liga.

Kodėl Crysvita buvo registruotas ES?

Nustatyta, kad Crysvita vartojusiems su X chromosoma susijusia hipofosfatemija sergantiems vaikams nuo 1 metų sumažėjo riešų bei kelių kaulų deformacijos ir padidėjo fosfatų koncentracija kraujyje. Nors jaunesnių nei 1 metų kūdikių kaulų deformacijos nėra matomos, nustatyta, kad pradėjus gydyti Crysvita kūdikiams padidėja fosfatų koncentracija kraujyje, todėl manoma, kad jo poveikis kaulų deformacijoms bus toks pat, kaip ir vyresnio amžiaus vaikų atveju. Vaistas taip pat padėjo padidinti fosfatų koncentraciją suaugusių pacientų kraujyje. Taip pat įrodyta, kad Crysvita turi teigiamą poveikį fosfatų koncentracijai ir kaulų sveikatai navikų sukelta osteomaliacija sergantiems pacientams.

Manoma, kad šio vaisto sukeliamą šalutinį poveikį galima kontroliuoti. Todėl Europos vaistų agentūra nusprendė, kad Crysvita nauda yra didesnė už jo keliamą riziką ir jis gali būti registruotas vartoti ES.

Kokios priemonės taikomos siekiant užtikrinti saugų ir veiksmingą Crysvita vartojimą?

Siekiant užtikrinti saugų ir veiksmingą Crysvita vartojimą, į preparato charakteristikų santrauką ir pakuotės lapelį įtrauktos rekomendacijos ir atsargumo priemonės, kurių turi laikytis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai.

Kaip ir visų vaistų, Crysvita vartojimo duomenys yra nuolatos stebimi. Crysvita šalutinis poveikis yra kruopščiai vertinamas ir imamasi visų reikiamų priemonių pacientams apsaugoti.