CRYSVITA

Kas yra Crysvita ir kam jis vartojamas?

Crysvita yra vaistas, skirtas su X chromosoma susijusiai hipofosfatemijai (paveldimam sutrikimui, kuriam būdinga itin maža fosfatų koncentracija kraujyje – hipofosfatemija) gydyti. Fosfatai yra būtini kaulams ir dantims formuotis ir išlikti tvirtiems, todėl jų stokojantiems pacientams gali išsivystyti rachitas ar kitos kaulų deformacijos ir augimo sutrikimai. Crysvita gali būti skiriamas 1–17 metų amžiaus vaikams ir paaugliams, kai rentgenogramose pastebimi kaulų ligos požymiai, ir suaugusiesiems.

Crysvita taip pat vartojamas fosfaturinių mezenchiminių navikų sukeliamai osteomaliacijai (kaulų suminkštėjimui ir silpnėjimui) gydyti. Šios rūšies navikai gamina hormonus, ypač medžiagą, vadinamą fibroblastų augimo faktoriumi 23 (FGF23), dėl kurio žmogaus organizme gali nebelikti fosfatų. Crysvita skiriamas pacientams nuo 1 metų, kai negalima nustatyti naviko vietos arba jo pašalinti chirurginiu būdu.

Crysvita sudėtyje yra veikliosios medžiagos burosumabo.

Šios ligos laikomos retomis, todėl Crysvita buvo priskirtas „retųjų vaistų“ (retoms ligoms gydyti skirtų vaistų) kategorijai. Daugiau informacijos apie priskyrimą retiesiems vaistams rasite Europos vaistų agentūros tinklalapyje (su X chromosoma susijusi hipofosfatemija – 2014 m. spalio 15 d.; fosfaturinis mezenchiminis navikas – 2018 m. balandžio 16 d.).

Kaip vartoti Crysvita?

Crysvita galima įsigyti tik pateikus receptą, o gydymą turi pradėti gydytojas, turintis organizmo cheminių procesų pokyčių sukeltomis kaulų ligomis sergančių pacientų gydymo patirties.

Crysvita švirkščiama po oda kas dvi arba keturias savaites, atsižvelgiant į paciento amžių.

Rekomenduojama pradinė vaisto dozė priklauso nuo gydomos ligos ir nuo paciento amžiaus bei svorio.

Vaisto dozė taip pat koreguojama atsižvelgiant į fosfatų koncentraciją paciento kraujyje.

Daugiau informacijos apie Crysvita vartojimą ieškokite pakuotės lapelyje arba kreipkitės į gydytoją arba vaistininką.

Kaip veikia Crysvita?

Fosfatų koncentraciją organizme daugiausia reguliuoja inkstai: per juos pašalinamas perteklinis fosfatų kiekis arba, esant trūkumui, fosfatai grąžinami į kraujotaką. Pacientų, kuriems diagnozuota su X chromosoma susijusi hipofosfatemija arba navikų sukelta osteomaliacija, kraujyje yra itin didelė FGF23 koncentracija, todėl inkstai fosfatų nebegrąžina į kraujotaką.

Crysvita yra monokloninis antikūnas (baltymo rūšis), atpažįstantis FGF23 baltymą ir prie jo prisijungiantis. Prisijungęs prie FGF23 baltymo, vaistas slopina jo veikimą, todėl inkstai grąžina fosfatus į kraujotaką ir atsistato jų normali koncentracija kraujyje.

Kokia Crysvita nauda nustatyta tyrimų metu?

Su X chromosoma susijusi hipofosfatemija

Atlikus rentgeno tyrimus nustatyta, kad su X chromosoma susijusia hipofosfatemija sergantiems pacientams, kurie buvo gydomi Crysvita, sumažėjo rachito požymių (kaulų deformacijų).

Vaistas buvo vertinamas viename pagrindiniame tyrime su 52 vaikais, kurių amžius buvo 5–12 metų.

Visiems vaikams Crysvita buvo švirkščiama kas dvi arba kas keturias savaites. Pagrindinis veiksmingumo rodiklis buvo riešų ir kelių rachito požymių (kaulų deformacijų) sumažėjimas, vertinamas naudojant 10 balų skalę (0 – norma, 10 – sunkus rachitas). Prieš gydymą nustatytas vidurkis (pradinė vertė) vaikams, kuriems Crysvita buvo švirkščiama kas 2 savaites, buvo 1,9 ir per 64 gydymo savaites suma��ėjo 1,0 balu; vaisto švirkščiant kas 4 savaites 1,7 balo pradinė vertė sumažėjo 0,8 balo. Be to, abiejų grupių pacientams ilgainiui pagerėjo fosfatų koncentracija kraujyje, ypač tiems, kuriems Crysvita buvo švirkščiama kas 2 savaites. Atlikus tyrimą su 13 jaunesnių vaikų, nustatyta, kad Crysvita veiksmingas 1–4 metų amžiaus vaikams.

Kitame tyrime buvo tiriamas Crysvita poveikis 134 suaugusiesiems. Pacientams 24 savaites kas keturias savaites buvo skiriama Crysvita arba placebo (preparato be veikliosios medžiagos), o pagrindinis veiksmingumo rodiklis buvo fosfatų koncentracijos normalizavimasis. Tyrimas parodė, kad fosfatų koncentracija kraujyje normalizavosi 94 proc. Crysvita gydytų pacientų ir 8 proc. pacientų, kuriems skirtas placebas.

Naviko sukelta osteomaliacija

Nustatyta, kad Crysvita vartojusiems suaugusiesiems, kuriems diagnozuota naviko sukelta osteomaliacija ir nebuvo galima nustatyti naviko vietos arba jo pašalinti chirurginiu būdu, fosfatų koncentracija kraujyje padidėjo ir kaulų sveikata pagerėjo.

Pirmame tyrime su 14 suaugusiųjų, sergančių naviko sukelta osteomaliacija, po maždaug 6 gydymo mėnesių 7 pacientams fosfatų koncentracija kraujyje normalizavosi. Be to, maždaug po vienų gydymo metų nustatyta, kad kaulų būklė pagerėjo.

Antrame tyrime su 13 suaugusiųjų, sergančių naviko sukelta osteomaliacija, fosfatų koncentracija kraujyje padidėjo iki normalaus lygio ir išliko nepakitusi per visą tyrimą (iki 2,7 metų).

Remiantis turimais duomenimis apie su X chromosoma susijusia hipofosfatemija sergančius jaunesnius nei 18 metų pacientus ir tuo, kad abi ligas sukelia didelė FGF23 koncentracija, manoma, kad Crysvita taip pat turėtų būti veiksmingas vaikams ir paaugliams, sergantiems naviko sukelta osteomaliacija.

Kokia rizika susijusi su Crysvita vartojimu?

Dažniausias Crysvita šalutinis poveikis vaikams (galintis pasireikšti daugiau kaip 1 vaikui iš 10) yra reakcijos injekcijos vietoje (pvz., odos paraudimas, niežulys, bėrimas, skausmas ir kraujosruvos), kosulys, galvos skausmas, karščiavimas, rankų ir kojų skausmas, vėmimas, danties abscesas, mažas vitamino D kiekis, viduriavimas, bėrimas, pykinimas, vidurių užkietėjimas, dantų ėduonis ir raumenų skausmas.

Dažniausias šalutinis poveikis suaugusiesiems (galintis pasireikšti daugiau kaip 1 žmogui iš 10) yra nugaros skausmas, reakcijos injekcijos vietoje, galvos skausmas, danties infekcija, neramių kojų sindromas, raumenų spazmai, vidurių užkietėjimas, mažas vitamino D kiekis ir galvos svaigimas.

Gydant Crysvita, negalima vartoti geriamųjų fosfatų ir aktyvios formos vitamino D (kalcitriolio).

Crysvita negalima skirti pacientams, kuriems nustatyta didelė fosfatų koncentracija kraujyje arba kuriems diagnozuota sunki inkstų liga.

Išsamų visų šalutinio poveikio reiškinių ir apribojimų vartojant Crysvita sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.

Kodėl Crysvita buvo registruotas ES?

Nustatyta, kad Crysvita vartojusiems su X chromosoma susijusia hipofosfatemija sergantiems vaikams sumažėjo riešų bei kelių kaulų deformacijos ir padidėjo fosfatų koncentracija kraujyje. Vaistas taip pat padėjo padidinti fosfatų koncentraciją suaugusių pacientų kraujyje. Taip pat įrodyta, kad Crysvita turi teigiamą poveikį fosfatų koncentracijai ir kaulų sveikatai navikų sukelta osteomaliacija sergantiems pacientams. Laikomasi nuomonės, kad šio vaisto sukeliamą šalutinį poveikį galima kontroliuoti.

Europos vaistų agentūra nusprendė, kad Crysvita nauda yra didesnė už jo keliamą riziką, ir jis gali būti registruotas vartoti ES.

Kokios priemonės taikomos siekiant užtikrinti saugų ir veiksmingą Crysvita vartojimą?

Siekiant užtikrinti saugų ir veiksmingą Crysvita vartojimą, į preparato charakteristikų santrauką ir pakuotės lapelį įtrauktos rekomendacijos ir atsargumo priemonės, kurių turi laikytis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai.

Kaip ir visų vaistų, Crysvita vartojimo duomenys yra nuolatos stebimi. Crysvita šalutinis poveikis yra kruopščiai vertinamas ir imamasi visų reikiamų priemonių pacientams apsaugoti.