Elaprase

Kas yra Elaprase?

Elaprase – tai vaistas, kurio sudėtyje yra veikliosios medžiagos idursulfazės. Gaminamas šio vaisto koncentratas, iš kurio ruošiamas infuzinis (į veną lašinamas) tirpalas.

Kam vartojamas Elaprase?

Elaprase vartojamas Hunterio sindromu sergantiems pacientams gydyti. Šis vaistas skirtas ilgalaikiam vartojimui.

Hunterio sindromas, dar žinomas II tipo mukopolisacharidozės pavadinimu, yra reta paveldima liga, kuria daugiausia serga vyrai. Hunterio sindromu sergančio paciento organizmas negamina fermento iduronato-2-sulfatazės. Šis fermentas organizmui reikalingas glikozaminoglikanams (GAG) skaidyti.

Kadangi Hunterio sindromu sergančio paciento organizmas šių medžiagų neskaido, GAG palaipsniui kaupiasi daugelyje organų ir jiems kenkia. Tai sukelia įvairių simptomų, ypač kvėpavimo ir vaikščiojimo sutrikimų. Negydomi šie simptomai ilgainiui darosi vis sunkesni.

Kadangi Hunterio sindromu sergančių pacientų yra nedaug, liga laikoma reta, ir Elaprase 2001 m.

gruodžio 11 d. buvo priskirtas retiesiems vaistams (retoms ligoms skirtiems gydyti vaistams).

Vaisto galima įsigyti tik pateikus receptą.

30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom

Telephone +44 (0)20 3660 6000 Facsimile +44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website www.ema.europa.eu/contact An agency of the European Union

Kaip vartoti Elaprase?

Gydymą Elaprase turi stebėti gydytojas ar sveikatos priežiūros specialistas, turintis Hunterio sindromo ar kitų medžiagų apykaitą veikiančių paveldimų ligų gydymo patirties.

Elaprase skiriamas kartą per savaitę kaip infuzija į veną, jo dozė – 0,5 mg kilogramui kūno svorio.

Infuzija turi trukti tris valandas. Jei infuzija pacientui nesukelia jokių reakcijų (odos bėrimo, niežulio, karščiavimo, galvos skausmo, aukšto kraujospūdžio ar odos paraudimo), infuzijos laiką galima palaipsniui mažinti iki vienos valandos.

Klinikoje jau kelis mėnesius atliekamas infuzijas gerai toleruojantiems pacientams infuzijas galima pradėti daryti namuose. Infuzijos namuose turi būti atliekamos su gydytojo arba slaugytojo priežiūra.

Kaip veikia Elaprase?

Veiklioji Elaprase medžiaga, idursulfazė, yra žmogaus fermento iduronato-2-sulfatazės kopija. Ji pakeičia fermentą, kurio Hunterio sindromu sergančių pacientų organizme nėra arba yra per mažai. Šis fermentas padeda skaidyti glikozaminoglikanus, neleidžia jiems kauptis organizme ir taip padeda slopinti ligos simptomus.

Kaip buvo tiriamas Elaprase?

Pagrindiniame Elaprase tyrime dalyvavo 96 berniukai ir vyrai nuo 5 iki 31 metų. Jame Elaprase veiksmingumas buvo lyginamas su placebo (preparato be veikliosios medžiagos). Pagrindinis vaisto veiksmingumo rodiklis buvo vertinamas pagal plaučių funkciją (forsuotą gyvybinę plaučių talpą – maksimalų oro kiekį, kurį pacientas gali iškvėpti) ir pagal atstumą, kurį pacientai galėjo nueiti per 6 minutes, taip nustatant, kiek liga paveikė širdį, plaučius, sąnarius ir kitus organus. Šie matavimai buvo atlikti prieš gydymą ir po metų gydymo.

Kokia Elaprase nauda nustatyta tyrimuose?

Tyrimas parodė, kad Elaprase pagerina pacientų plaučių funkciją ir gebėjimą vaikščioti. Tyrimo pradžioje pacientai per šešias minutes vidutiniškai nueidavo apie 395 metrus. Metus Elaprase vartoję pacientai per 6 minutes galėjo nueiti vidutiniškai 43 metrais toliau nei prieš gydymą, o placebą vartoję pacientai – 8 metrais toliau nei prieš gydymą. Vaistas taip pat pagerino plaučių funkciją, o placebą vartojusių pacientų plaučių funkcija truputį pablogėjo.

Kokia rizika siejama su Elaprase vartojimu?

Dažniausi gydymo Elaprase šalutiniai reiškiniai yra susiję su infuzija, įskaitant odos reakcijas (odos bėrimą ar niežulį), karščiavimą, galvos skausmą, aukštą kraujospūdį ir paraudimą. Kiti, daugiau nei 1 pacientui iš 10 pasireiškę, šalutiniai reiškiniai buvo švokštimas, dispnėja (dusulys), pilvo skausmas, pykinimas, dispepsija (rėmuo), viduriavimas, vėmimas, tinimas infuzijos vietoje ir skausmas krūtinėje.

Kai kuriems Elaprase vartojusiems pacientams pasireiškė stiprios alerginės reakcijos. Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuose pranešta gydant Elaprase, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.

Elaprase negalima skirti pacientams, kuriems idursulfazė ar kita vaisto pagalbinė medžiaga anksčiau yra sukėlusi sunkią arba gyvybei pavojų keliančią alerginę (anafilaksinę) reakciją, jei jų alergijos negalima kontroliuoti. Pacientams, kurie jau yra patyrę tokių alerginių reakcijų, Elaprase reikia skirti atsargiai. Jiems atliekant infuziją šalia turi būti patyrę specialistai ir pacientui gaivinti reikalinga įranga.

Elaprase

Error! Unknown document property name. 2/3

Kodėl Elaprase buvo patvirtintas?

CHMP padarė išvadą, kad tyrime nustatytas pagerėjimas, nors ir nedidelis, įrodo šio vaisto naudą Hunterio sindromu sergantiems pacientams. Komitetas nusprendė, kad Elaprase nauda yra didesnė už keliamą riziką, ir rekomendavo suteikti jo registracijos pažymėjimą.

Eleprase registruotas išimtinėmis aplinkybėmis. Tai reiškia, kad dėl Hunterio sindromo retumo nebuvo įmanoma gauti išsamios informacijos apie Elaprase. Europos vaistų agentūra kasmet peržiūrės visą naujai gautą informaciją ir prireikus atnaujins šią santrauką.

Kokia informacija dar turi būti pateikta apie Elaprase?

Elaprase gaminanti bendrovė toliau tirs ilgalaikį vaisto poveikį, ypač plaučiams, širdžiai ir kraujagyslėms, ir tai, ar šis vaistas skatina organizmą gaminti antikūnus, kurie galėtų turėti poveikį vaisto saugumui ir veiksmingumui.

Kokios priemonės taikomos siekiant užtikrinti saugų ir veiksmingą Elaprase vartojimą?

Į preparato charakteristikų santrauką ir pakuotės lapelį įtrauktos saugaus ir veiksmingo Elaprase vartojimo rekomendacijos ir atsargumo priemonės, kurių turi imtis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai.