Hemlibra

Kas yra Hemlibra ir kam jis vartojamas?

Hemlibra – tai vaistas, kuris skiriamas siekiant sumažinti hemofilija A (paveldimu kraujavimo sutrikimu, kurį sukelia VIII faktoriaus trūkumas) sergantiems pacientams prasidėjusį kraujavimą arba jo išvengti.

Šis vaistas skiriamas:

• pacientams, kurių organizme pradėjo gamintis VIII faktoriaus inhibitoriai, t. y. kraujyje esantys antikūnai, kurie slopina vaistų su VIII faktoriumi poveikį ir neleidžia jiems tinkamai veikti;

• pacientams, kuriems nenustatyta VIII faktoriaus inhibitorių, jeigu jų hemofilija A yra sunki arba vidutinio sunkumo (su sunkiu kraujavimu fenotipu).

Hemlibra sudėtyje yra veikliosios medžiagos emicizumabo.

Kaip vartoti Hemlibra?

Hemlibra galima įsigyti tik pateikus receptą, o gydymą turi pradėti gydytojas, turintis hemofilijos arba kraujavimo sutrikimų gydymo patirties.

Gaminamas į pilvo, šlaunies ar žasto poodį švirkščiamas Hemlibra tirpalas. Išmokyti tinkamai atlikti šią procedūrą, pacientai arba juos slaugantys asmenys gali patys susišvirkšti (sušvirkšti) Hemlibra namuose. Į žastą šį vaistą gali sušvirkšti tik pacientą slaugantis asmuo arba sveikatos priežiūros specialistas.

Dieną prieš pradedant gydymą Hemlibra, pacientai turi nutraukti gydymą krešėjimo sistemą

„apeinančiais“ preparatais (vaistais, kurie siekiant išvengti kraujavimo skiriami pacientams, kurių organizmas gamina VIII faktoriaus inhibitorius, pvz., aktyvinto protrombino komplekso koncentratu ar rekombinantiniu aktyvintu VII faktoriumi).

Hemlibra dozė priklauso nuo paciento kūno svorio. Rekomenduojama dozė yra 3 mg/kg kūno svorio kartą per savaitę pirmas 4 savaites. Paskui pacientai gali vartoti po 1,5 mg/kg kartą per savaitę, 3 mg/kg kas 2 savaites arba 6 mg/kg kas 4 savaites. Hemlibra skirtas ilgalaikiam vartojimui.

Daugiau informacijos apie Hemlibra vartojimą ieškokite pakuotės lapelyje arba kreipkitės į gydytoją arba vaistininką.

Kaip veikia Hemlibra?

Hemofilija A sergančių pacientų kraujyje nėra VIII faktoriaus – organizme gaminamos medžiagos, kuri padeda kraujui krešėti. Veiklioji Hemlibra medžiaga emicizumabas yra monokloninis antikūnas, sumodeliuotas taip, kad veiktų kaip paprastai veikia VIII faktorius – vykstant reakcijų, kurios būtinos tam, kad kraujas krešėtų, grandinei, sujungtų du krešėjimo faktorius (IXa ir X).

Kadangi emicizumabo struktūra skiriasi nuo VIII faktoriaus, jo neveikia VIII faktoriaus inhibitoriai.

Tačiau antikūnų prieš emicizumabą, dėl kurių sumažėja veiksmingumas, formavimasis klinikinių tyrimų metu nedažnai buvo pastebėtas.

Kokia Hemlibra nauda nustatyta tyrimų metu?

Tyrime su 109 pacientais nustatyta, kad Hemlibra veiksmingai apsaugo bet kokio sunkumo hemofilija A sergančius pacientus, kurių organizme yra VIII faktoriaus inhibitorių, nuo kraujavimo: pacientams, Hemlibra vartojusiems profilaktiškai, pasireiškė mažiau kraujavimo epizodų, kuriuos reikėjo stabdyti (3 per metus), negu pacientams, kurie nebuvo profilaktiškai gydomi (23 per metus).

Į tyrimą taip pat buvo įtraukti pacientai, kuriems jau buvo taikomas profilaktinis gydymas vadinamaisiais krešėjimo sistemą „apeinančiais“ preparatais. Šiems pacientams perėjus prie gydymo Hemlibra, kraujavimo epizodų, kuriuos reikėjo stabdyti, skaičius vienam pacientui sumažėjo nuo maždaug 16 kraujavimo epizodų per metus prieš pereinant prie Hemlibra iki maždaug 3 kraujavimo epizodų perėjus prie gydymo šiuo vaistu. Be to, Hemlibra vartojančių pacientų gyvenimo kokybė įvertinta geriau, nei šio vaisto nevartojančių.

Tyrime su 152 pacientais nustatyta, kad Hemlibra veiksmingai apsaugo ir sunkios formos hemofilija A sergančius pacientus, kuriems nenustatyta VIII faktoriaus inhibitorių, nuo kraujavimo: pacientams, kuriems Hemlibra buvo skirtas profilaktiškai, per metus pasireiškė maždaug 1, o tiems, kurie nebuvo profilaktiškai gydomi, – 38 kraujavimo epizodai, kuriuos reikėjo stabdyti.

Tyrimas, kuriame dalyvavo 51 pacientas, parodė, kad Hemlibra veiksmingai užkerta kelią kraujavimui vidutinio sunkumo hemofilija A sergantiems pacientams, kuriems nenustatyta VIII faktoriaus inhibitorių, ir kuriems dėl sunkaus kraujavimo fenotipo reikėjo profilaktinio gydymo. Hemlibra gydytiems pacientams per metus vidutiniškai pasireiškė apytiksliai 1 kraujavimas, kurį reikėjo stabdyti.

Kokia rizika susijusi su Hemlibra vartojimu?

Dažniausias Hemlibra šalutinis poveikis (galintis pasireikšti 1 ar daugiau žmonių iš 10) yra niežėjimas arba skausmas injekcijos vietoje, taip pat sąnarių ir galvos skausmas.

Sunkiausias šalutinis poveikis, galintis pasireikšti ne daugiau kaip 1 žmogui iš 100, yra trombozinė mikroangiopatija (krešuliai smulkiosiose kraujagyslėse) ir trombozė (kraujo krešulių susidarymas kraujagyslėse), įskaitant akytojo ančio trombozę (krešulių susidarymas apatinėje smegenų dalyje) ir paviršinių venų trombozę (krešulių susidarymas po oda esančiose kraujagyslėse, dažniausiai rankose ar kojose) su odos pažeidimu.

Išsamų visų šalutinio poveikio reiškinių ir apribojimų vartojant Hemlibra sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.

Kodėl Hemlibra buvo registruotas ES?

Hemofilija A sergantiems pacientams, kurių organizme gaminasi VIII faktoriaus inhibitoriai, tinka vos keli vaistai, vadinami krešėjimo sistemą „apeinančiais“ preparatais. Vartojant Hemlibra, sumažėja šiems pacientams pasireiškiančių kraujavimo epizodų skaičius, ir pagerėja jų gyvenimo kokybė. Be to, vartojant Hemlibra sumažėja sunkia ir vidutinio sunkumo hemofilija A sergantiems pacientams, kuriems nenustayta VIII faktoriaus inhibitorių, pasireiškiantis kraujavimas.

Hemlibra šalutinis poveikis yra toleruojamas, o informacija, kaip kontroliuoti sunkaus šalutinio poveikio riziką, pateikiama informacijoje apie vaisto skyrimo tvarką ir mokomojoje medžiagoje.

Todėl Europos vaistų agentūra nusprendė, kad Hemlibra nauda yra didesnė už jo keliamą riziką, ir jis gali būti registruotas vartoti ES.

Kokios priemonės taikomos siekiant užtikrinti saugų ir veiksmingą

Hemlibra vartojimą?

Hemlibra prekiaujanti bendrovė parengs sveikatos priežiūros specialistams, pacientams, pacientus slaugantiems asmenims ir laboratorijų specialistams skirtą mokomąją medžiagą apie krešėjimo sutrikimus, kurie pasireiškia kaip šalutinis poveikis, apie pavojus, kylančius vartojant Hemlibra kartu su krešėjimo sistemą „apeinančiais“ preparatais, ir apie tai, kaip šiems pacientams reikia atlikti laboratorinius tyrimus. Į šią medžiagą bus įtraukti preparato informaciniai dokumentai, vadovai ir paciento įspėjamoji kortelė.

Į preparato charakteristikų santrauką ir pakuotės lapelį taip pat įtrauktos saugaus ir veiksmingo Hemlibra vartojimo rekomendacijos ir atsargumo priemonės, kurių turi imtis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai.

Kaip ir visų vaistų, Hemlibra vartojimo duomenys yra nuolatos stebimi. Hemlibra šalutinis poveikis yra kruopščiai vertinamas ir imamasi visų reikiamų priemonių pacientams apsaugoti.