Holoclar

Kas yra Holoclar ir kam jis vartojamas?

Holoclar yra kamieninių ląstelių gydymas akims, taikomas siekiant pakeisti ragenos, priekinėje akies dalyje esančio skaidraus sluoksnio, kuris dengia rainelę (spalvotą dalį) paviršiaus (epitelio) pažeistas ląsteles.

Vaistas skiriamas suaugusiesiems, kuriems nustatytas vidutinio sunkumo arba sunkus limbo kamieninių ląstelių deficitas, sukeltas akių nudegimų, įskaitant cheminius nudegimus. Šį sutrikimą turintiems pacientams trūksta limbo kamieninių ląstelių, kurios paprastai veikia kaip regeneracinė sistema, papildanti pažeistas ir senėjančias išorines ragenos ląsteles.

Holoclar yra pažangiosios terapijos vaistas, vadinamas audinių inžinerijos preparatu. Jo sudėtyje yra iš paciento limbo (ragenos krašto) paimtų ir laboratorijoje užaugintų ląstelių, kurios gali būti naudojamos pažeistam ragenos paviršiui gydyti.

Akių nudegimų sukeltas limbo kamieninių ląstelių deficitas yra retas sutrikimas, todėl 2008 m. lapkričio 7 d. Holoclar buvo priskirtas „retųjų vaistų“ (retoms ligoms gydyti skirtų vaistų) kategorijai. Daugiau informacijos apie priskyrimą retiesiems vaistams galima rasti EMA interneto svetainėje.

Kaip vartoti Holoclar?

Holoclar galima įsigyti tik pateikus receptą. Šį vaistą ligoninėje turi skirti tik tinkamai išmokytas ir kvalifikuotas akių chirurgas pacientui, kurio limbo ląstelės buvo naudojamos šiam vaistui gaminti.

Pirmuoju gydymo etapu ligoninėje paimama nedidelė (1−2 mm2 dydžio) dalis paciento sveiko limbinio audinio, kuri tą pačią dieną nusiunčiama gamintojui. Tada audinio ląstelės auginamos laboratorijoje ir užšaldomos iki bus patvirtinta chirurginės operacijos diena. Atšildytos ląstelės naudojamos Holoclar gaminti. Ląstelės auginamos ant membranos, kurią sudaro baltymas fibrinas. Vėliau Holoclar membrana su ląstelėmis siunčiama atgal į ligoninę, kur nedelsiant chirurginiu būdu implantuojama į paciento akį.

Siekiant išvengti akių infekcijos, po limbos audinio biopsijos pacientams reikia skirti antibiotikų. Po chirurginės operacijos pacientui reikia skirti antibiotikų ir atitinkamų vaistų nuo uždegimo.

Holoclar skirtas vienkartiniam gydymui, nors gydymas gali būti kartojamas, jei gydytojas mano, kad tai būtina.

Daugiau informacijos apie Holoclar vartojimą ieškokite pakuotės lapelyje arba kreipkitės į gydytoją arba vaistininką.

Kaip veikia Holoclar?

Holoclar veiklioji medžiaga yra paties paciento limbo ląstelės – ragenos paviršiaus ląstelės ir laboratorijoje užaugintos limbo kamieninės ląstelės. Prieš naudojant Holoclar pašalinamas pažeisto akies ragenos paviršiaus audinys. Į akį implantuotos Holoclar ragenos ląstelės padeda pakeisti ragenos paviršių, o limbo kamieninės ląstelės yra naujų ląstelių, kurios nuolat atkuria rageną, atsargos.

Kokia Holoclar nauda nustatyta tyrimų metu?

Atliekant tyrimą, kuriame remtasi ankstesniais pacientų medicininiais įrašais, nustatyta, kad Holoclar veiksmingai padeda atkurti stabilų ragenos paviršių pacientams, kuriems nustatytas nudegimų sukeltas vidutinio sunkumo arba sunkus limbo kamieninių ląstelių deficitas. Praėjus vieniems metams po Holoclar implantavimo, 75 iš 104 (72 proc.) tirtų pacientų implantavimas pripažintas sėkmingu, atsižvelgiant į stabilaus ragenos epitelio buvimą (be epitelio defektų), ir į tai, kad buvo mažai arba visai nebuvo įaugusių kraujagyslių (dažna limbo kamieninių ląstelių deficito ypatybė). Taip pat sumažėjo pacientams pasireiškiančių simptomų, pvz., skausmas ir uždegimas, pagerėjo regėjimas.

Su Holoclar atlikti tyrimai išsamiau aprašyti vaisto vertinimo protokole.

Koks yra Holoclar šalutinis poveikis ir kokie yra jo vartojimo apribojimai?

Išsamų visų Holoclar šalutinio poveikio ir apribojimų sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.

Dažniausias Holoclar šalutinis poveikis (galintis pasireikšti rečiau kaip 1 žmogui iš 10) yra akių skausmas, ragenos epitelio defektai, junginės hemoragija (mažų akies paviršiaus kraujagyslių kraujavimas) ir blefaritas (vokų uždegimas).

Kodėl Holoclar buvo registruotas ES?

Nustatyta, kad taikant gydymą Holoclar veiksmingai atkuriamas suaugusiųjų, kuriems nustatytas nudegimų sukeltas vidutinio sunkumo arba sunkus limbo kamieninių ląstelių deficitas, sveikas ragenos paviršius, taip pat pagerėja simptomai ir regėjimas. Vidutinio sunkumo arba sunkus limbo kamieninių ląstelių deficitas yra sunki liga. Jod negydant gali smarkiai pablogėti regėjimas arba galima visiškai apakti. Holoclar šalutinį poveikį paprastai galima kontroliuoti. Todėl Europos vaistų agentūra nusprendė, kad Holoclar nauda yra didesnė už jo keliamą riziką, ir jis gali būti registruotas vartoti ES.

Iš pradžių Holoclar buvo registruotas sąlyginiu būdu. Vėliau sąlyginė registracija pakeista į įprastinę, nes bendrovė pateikė Agentūros prašomus papildomus duomenis.

Kokios priemonės taikomos siekiant užtikrinti saugų ir veiksmingą Holoclar vartojimą?

Holoclar prekiaujanti bendrovė sveikatos priežiūros specialistams pateiks mokomąją medžiagą apie saugų šio gydymo taikymą, įskaitant informaciją apie pacientų atranką ir stebėjimą, taip pat apie tai, kaip pranešti apie šalutinį poveikį. Mokomoji medžiaga bus pateikta ir šiuo vaistu gydomiems pacientams.

Į preparato charakteristikų santrauką ir pakuotės lapelį įtrauktos saugaus ir veiksmingo Holoclar vartojimo rekomendacijos ir atsargumo priemonės, kurių turi imtis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai.

Kaip ir visų vaistų, Holoclar vartojimo duomenys yra nuolatos stebimi. Įtariamas Holoclar šalutinis poveikis yra kruopščiai vertinamas ir imamasi visų reikiamų priemonių pacientams apsaugoti.