Hympavzi

Kas yra Hympavzi ir kam jis vartojamas?

Hympavzi – tai vaistas, kuris skiriamas siekiant išvengti kraujavimo epizodų 12 metų ir vyresniems hemofilija A arba hemofilija B sergantiems pacientams, sveriantiems ne mažiau kaip 35 kg.

Hemofilija A ir hemofilija B yra paveldimi kraujavimo sutrikimai, kuriuos sukelia VIII faktoriaus (sergant hemofilija A) arba IX faktoriaus (sergant hemofilija B), t. y. baltymų, kurių reikia, kad susidarytų kraujo krešulys ir kraujavimas būtų sustabdytas, trūkumas.

Hympavzi skiriamas žmonėms, kurių organizme nesusidaro VIII ar IX faktoriaus inhibitorių (baltymų, kuriuos gamina natūrali organizmo apsaugos sistema) ir kurie serga sunkios formos hemofilija A ar B.

Šis vaistas taip pat skiriamas hemofilija A ar hemofilija B sergantiems žmonėms, kurių organizme susidaro VIII faktoriaus arba IX faktoriaus inhibitoriai.

Hympavzi sudėtyje yra veikliosios medžiagos marstacimabo.

Kaip vartoti Hympavzi?

Vaisto galima įsigyti tik pateikus receptą. Gydymą reikia pradėti pacientui nekraujuojant, prižiūrint hemofilijos gydymo patirties turinčiam sveikatos priežiūros specialistui.

Hympavzi švirkščiamas po oda kartą per savaitę, naudojant užpildytą švirkštą arba švirkštiklį.

Išmokyti, kaip tinkamai atlikti šią procedūrą, pacientai arba juos slaugantys asmenys vaistą gali su(si)švirkšti patys.

Prieš pradedant gydymą Hympavzi, pacientai turi nutraukti gydymą krešėjimo faktoriais (VIII arba IX faktoriaus koncentratais) arba krešėjimo sistemą „apeinančiais“ preparatais (vaistais, kurie siekiant išvengti kraujavimo skiriami pacientams, kurių organizme susidaro inhibitoriai, pvz., aktyvinto protrombino komplekso koncentratu arba rekombinantiniu VIIa faktoriumi).

Daugiau informacijos apie Hympavzi vartojimą ieškokite pakuotės lapelyje arba kreipkitės į gydytoją arba vaistininką.

Kaip veikia Hympavzi?

Žmogaus organizme gali vykti ir toks kraujo krešėjimo procesas, kuriame nedalyvauja nei VIII, nei IX faktorius. Tačiau šį procesą (vadinamą audinių faktoriaus keliu, angl. tissue factor pathway) gali greitai užblokuoti baltymas, vadinamas audinių faktoriaus kelio inhibitoriumi (AFKI, angl. tissue factor pathway inhibitor, TFPI). Hympavzi yra monokloninis antikūnas (tam tikros rūšies baltymas), sumodeliuotas taip, kad atpažintų AFKI ir prie jo jungtųsi. Prisijungęs prie AFKI, Hympavzi neleidžia šiam baltymui suaktyvėti ir, veikiant audinių faktoriaus keliui, hemofilija A ar hemofilija B sergančių pacientų kraujas pradeda krešėti.

Kokia Hympavzi nauda nustatyta tyrimų metu?

Atlikus pagrindinį tyrimą su 12 metų ir vyresniais berniukais ir vyrais, sergančiais sunkios formos hemofilija A ar hemofilija B, kurių organizme nesusidaro inhibitoriai, nustatyta, kad gydymas Hympavzi ne mažiau veiksmingai nei įprasta profilaktinė (prevencinė) terapija mažina kraujavimo epizodų, kuriems sustabdyti reikia gydymo, skaičių.

Šiame tyrime dalyvavo 116 suaugusiųjų ir paauglių, kuriems anksčiau buvo taikytas gydymas pagal poreikį arba taikyta įprasta profilaktinė pakaitinė VIII faktoriaus ar IX faktoriaus terapija. Atliekant šį tyrimą, buvo lyginamas kraujavimo epizodų, kurie pasireiškė pacientams per 6 mėnesius iki pradedant gydymą Hympavzi, ir kraujavimo epizodų, kurie pasireiškė per vienus metus nuo gydymo Hympavzi pradžios, skaičius.

Taikant gydymą Hympavzi, 83 pacientų, kuriems anksčiau buvo taikyta įprasta profilaktinė terapija, grupėje vidutinis metinis kraujavimo epizodų, kuriems sustabdyti prireikė gydymo, skaičius sumažėjo nuo maždaug 8 iki 5.

Hemofilija A sergančių pacientų grupėje vidutinis metinis kraujavimo epizodų skaičius taikant įprastinę profilaktinę terapiją siekė maždaug 9, o vartojant Hympavzi – 5. Hemofilija B sergančių pacientų grupėje šis rodiklis taikant įprastinę profilaktinę terapiją siekė maždaug 3, o vartojant Hympavzi – maždaug 5. Atliekant ilgalaikį tyrimą, kuris buvo pagrindinio tyrimo tęsinys, minėtas kraujavimo epizodų rodiklis hemofilija B sergančių pacientų grupėje tęsiant gydymą Hympavzi toliau mažėjo.

Tame pačiame tyrime taip pat dalyvavo 48 sunkia hemofilija A ar hemofilija B sergantys suaugusieji ir paaugliai, kurių organizme susidaro inhibitoriai ir kuriems prieš pradedant gydymą Hympavzi pagal poreikį, prasidėjus kraujavimo epizodams, buvo taikomas atitinkamas gydymas. Atliekant šį tyrimą, buvo lyginamas kraujavimo epizodų, kurie pasireiškė pacientams per 6 mėnesius iki pradedant gydymą Hympavzi, ir kraujavimo epizodų, kurie pasireiškė per vienus metus nuo gydymo Hympavzi pradžios, skaičius.

Prieš pradedant gydymą Hympavzi, pacientams per metus pasireikšdavo vidutiniškai maždaug 20 kraujavimo epizodų, kuriems sustabdyti reikėjo gydymo, o vartojant Hympavzi – maždaug 1,4 kraujavimo epizodo per metus.

Su Hympavzi atlikti tyrimai išsamiau aprašyti vaisto vertinimo protokoluose.

Koks yra Hympavzi šalutinis poveikis ir kokie yra jo vartojimo apribojimai?

Išsamų visų Hympavzi šalutinio poveikio reiškinių ir apribojimų sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.

Sunkiausias Hympavzi šalutinis poveikis yra trombozė (kraujo krešulių susidarymas kraujagyslėse), kuri gali pasireikšti ne daugiau kaip 1 žmogui iš 100.

Dažniausias šalutinis poveikis (galintis pasireikšti daugiau kaip 1 žmogui iš 10) yra reakcijos injekcijos vietoje.

Kodėl Hympavzi buvo registruotas ES?

Tuo metu, kai šis vaistas buvo patvirtintas, dauguma sunkios formos hemofilija B sergančių pacientų gydymo galimybių buvo susijusios su pakaitine terapija, atliekant intravenines VIII arba IX faktoriaus infuzijas. Tyrimais įrodyta, kad kas savaitę po oda švirkščiamas Hympavzi yra ne mažiau veiksmingas nei įprastinė profilaktinė terapija, siekiant sumažinti per metus pasireiškiančių kraujavimo epizodų skaičių pacientams, kurių organizme nesusidarė VIII ar IX faktoriaus inhibitorių. Nustatyta, kad vartojant Hympavzi reikšmingai sumažėjo hemofilija A ar B sergantiems pacientams, kurių organizme susidarė inhibitoriai ir kuriems buvo taikomas gydymas pagal poreikį, per metus pasireiškiančių kraujavimo epizodų, kuriems sustabdyti reikėjo gydymo, skaičius.

Paprastai Hympavzi sukelia lengvą šalutinį poveikį. Pacientams gali kilti su kraujo krešulių susidarymu kraujagyslėse (tromboembolija) susijusių problemų, bet nustatyta tam tikrų priemonių šiai rizikai valdyti.

Todėl Europos vaistų agentūra nusprendė, kad Hympavzi nauda yra didesnė už jo keliamą riziką ir jis gali būti registruotas vartoti ES.

Kokios priemonės taikomos siekiant užtikrinti saugų ir veiksmingą Hympavzi vartojimą?

Bendrovė parengs pacientams skirtą kortelę, kurioje pacientams bus priminta apie svarbius su Hympavzi vartojimu siejamus pavojus, įskaitant tromboembolijos riziką, taip pat apie tai, kada ir kaip jie turi pranešti apie tromboembolijos požymius ir simptomus.

Į preparato charakteristikų santrauką ir pakuotės lapelį taip pat įtrauktos saugaus ir veiksmingo Hympavzi vartojimo rekomendacijos ir atsargumo priemonės, kurių turi imtis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai.

Kaip ir visų vaistų, Hympavzi vartojimo duomenys yra nuolatos stebimi. Įtariamas Hympavzi šalutinis poveikis yra kruopščiai vertinamas ir imamasi visų reikiamų priemonių pacientams apsaugoti.