IMCIVREE

Kas yra Imcivree ir kam jis vartojamas?

Imcivree – tai vaistas, kuriuo gydomas nutukimas ir kontroliuojamas alkis, kurį lemia tam tikros genetinės ligos, veikiančios tai, kaip galvos smegenys kontroliuoja alkio jausmą. Jis skiriamas suaugusiesiems ir vaikams nuo 2 metų, kuriems patvirtintas Bardet Biedl sindromas (BBS), ir pacientams, kuriems nustatytas proopiomelanokortino (angl. POMC) trūkumas, įskaitant 1 tipo proproteino konvertazės subtilizino/keksino (angl. PCSK1) trūkumą, arba leptino receptoriaus (angl. LEPR) trūkumas, atsiradęs dėl pokyčių (mutacijų) abiejose už POMC, PCSK1 ar LEPR gamybą atsakingų genų kopijose.

Šios būklės laikomos retomis, todėl Imcivree buvo priskirtas „retųjų vaistų“ (retoms ligoms gydyti skirtų vaistų) kategorijai. Daugiau informacijos apie priskyrimą retiesiems vaistams rasite Europos vaistų agentūros tinklalapyje (proopiomelanokortino trūkumas – 2016 m. liepos 14 d.; leptino receptoriaus trūkumas – 2018 m. lapkričio 19 d.; Bardet Biedl sindromas – 2019 m. rugpjūčio 21 d.).

Imcivree sudėtyje yra veikliosios medžiagos setmelanotido.

Kaip vartoti Imcivree?

Imcivree galima įsigyti tik pateikus receptą, o gydymą šiuo vaistu turi paskirti ir prižiūrėti genetinių ligų sukelto nutukimo gydymo patirties turintis gydytojas.

Imcivree kartą per parą švirkščiamas po pilvo oda. Išmokyti pacientai arba juos slaugantys asmenys vaistą gali susišvirkšti (sušvirkšti) patys.

Daugiau informacijos apie Imcivree vartojimą ieškokite pakuotės lapelyje arba kreipkitės į gydytoją arba vaistininką.

Kaip veikia Imcivree?

Žmonių, kuriems nustatytas POMC arba PCSK1 trūkumas, organizme yra sumažėjęs proopiomelanokortino, medžiagos, kuri virsta keliais hormonais, įskaitant melanocitus stimuliuojantį hormoną (MSH), kiekis. Kai MSH kiekis mažas, žmogus po valgio gali nejusti sotumo jausmo.

Žmonėms, kuriems nustatytas LEPR ir BBS trūkumas, hormono leptino receptorius (taikinys) neveikia tinkamai, todėl neperduodami signalai sotumo jausmą organizmui teikiantiems ir alkio jausmą

kontroliuojantiems nervams. Žmonės, kuriems nustatytas POMC, PCSK1 arba LEPR trūkumas arba BBS, nuolat jaučiasi alkani ir greitai priauga svorio.

Imcivree veiklioji medžiaga setmelanotidas jungiasi prie receptoriaus, vadinamo melanokortino 4 receptoriumi, kuris paprastai aktyvinamas per leptiną ir MSH, ir sukelia sotumo jausmą pavalgius.

Manoma, kad tiesiogiai prie šio receptoriaus prisijungęs Imcivree sumažina per didelį maisto vartojimą ir nutukimą.

Kokia Imcivree nauda nustatyta tyrimų metu?

Atliekant du pagrindinius tyrimus įrodyta, kad POMC ir LEPR trūkumą turintiems pacientams Imcivree padėjo sumažinti kūno svorį bent 10 proc.

Pirmas tyrimas atliktas su 10 pacientų, kurie buvo nutukę dėl abiejų už POMC ar PCSK1 atsakingų genų kopijų mutacijų sukelto POMC trūkumo. Po vienų gydymo metų 8 iš 10 žmonių kūno svoris sumažėjo bent 10 proc.

Atliekant antrą tyrimą su 11 pacientų, kurie buvo nutukę dėl abiejų už LEPR atsakingo geno kopijų mutacijų, po vienų metų 5 iš 11 žmonių kūno svoris sumažėjo bent 10 proc.

Tyrimuose remiantis klausimynu taip pat buvo vertinamas Imcivree poveikis alkio jausmui – pacientų, kurie alkio jausmą įvertino bent 25 proc. mažesniu balu, dalis pirmame tyrime buvo 50 proc., o antrame tyrime – 73 proc.

Tyrime, atliktame su 28 vyresniais nei 12 metų amžiaus pacientais, kuriems nustatytas BBS, per gydymo metus 36 proc. pacientų kūno svoris sumažėjo bent 10 proc.

Kitas tyrimas atliktas su 12 2–5 metų vaikų, kurie buvo nutukę dėl BBS ar POMC, PCSK1 ar LEPR trūkumo. Atliekant šį tyrimą pagal KMI Z skalę, kurioje taip pat atsižvelgiama į amžių, buvo vertinamas Imcivree poveikis vaikų kūno masės indeksui (KMI – asmens kūno svorio ir ūgio santykis). Po vienų gydymo metų 10 vaikų balas pagal KMI Z skalę sumažėjo bent 0,2, o tai reiškia, kad gydymas jiems buvo veiksmingas. Be to, po vienų gydymo metų KMI balai sumažėjo vidutiniškai 18 proc.; vaikų, kuriems nustatytas POMC, PCSK1 arba LEPR trūkumas, balai sumažėjo vidutiniškai 26 proc., pacientų, kuriems nustatytas BBS, – vidutiniškai 10 proc.

Šiuose tyrimuose Imcivree nebuvo lyginamas su kitu vaistu.

Kokia rizika susijusi su Imcivree vartojimu?

Išsamų visų Imcivree šalutinio poveikio reiškinių ir apribojimų sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.

Dažniausias Imcivree šalutinis poveikis (galintis pasireikšti daugiau kaip 1 žmogui iš 10) yra hiperpigmentacija (odos spalvos pakitimai), reakcijos injekcijos vietoje, pykinimas ir galvos skausmas.

Kodėl Imcivree buvo registruotas ES?

BBS, POMC, PCSK1 arba LEPR trūkumą turinčių žmonių yra itin mažai, todėl tyrimai atlikti su labai nedaug žmonių. Tačiau tyrimai parodė, kad Imcivree šiems pacientams padeda sumažinti kūno svorį ir alkio jausmą, nors vaistinio preparato poveikis pacientams, kuriems nustatytas BBS, ne toks ryškus.

Laikoma, kad ši nauda yra reikšminga. Imcivree šalutinį poveikį galima kontroliuoti, o ilgalaikis saugumas vertinamas atlikus specialų tyrimą po registracijos.

Europos vaistų agentūra nusprendė, kad Imcivree nauda yra didesnė už jo keliamą riziką, ir jis gali būti registruotas vartoti ES.

Kokios priemonės taikomos siekiant užtikrinti saugų ir veiksmingą Imcivree vartojimą?

Į preparato charakteristikų santrauką ir pakuotės lapelį įtrauktos saugaus ir veiksmingo Imcivree vartojimo rekomendacijos ir atsargumo priemonės, kurių turi imtis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai.

Kaip ir visų vaistų, Imcivree vartojimo duomenys yra nuolatos stebimi. Įtariamas Imcivree šalutinis poveikis yra kruopščiai vertinamas ir imamasi visų reikiamų priemonių pacientams apsaugoti.