IMCIVREE

Kas yra Imcivree ir kam jis vartojamas?

Imcivree – tai vaistas, kuriuo gydomas nutukimas ir kontroliuojamas alkis, kurį lemia tam tikros ligos, veikiančios tai, kaip galvos smegenys kontroliuoja alkio jausmą. Jis skiriamas:

• suaugusiesiems ir vaikams nuo 4 metų, kuriems nustatytas įgytas hipotalaminis nutukimas (angl. aHO) – liga, kuri pasireiškia, kai pogumburis (galvos smegenų dalis) neveikia tinkamai dėl pažeidimo arba sutrikimo;

• suaugusiesiems ir vaikams nuo 2 metų, kuriems nustatytas proopiomelanokortino (angl. POMC), 1 tipo proproteino konvertazės subtilizino / keksino (angl. PCSK1) arba leptino receptoriaus (angl. LEPR) trūkumas; šias genetines ligas lemia abiejų už POMC, PCSK1 ar LEPR gamybą atsakingų genų kopijų pokyčiai (mutacijos);

• suaugusiesiems ir vaikams nuo 2 metų, sergantiems genetine liga, vadinama Bardet-Biedl sindromu (BBS).

Šios ligos laikomos retomis, todėl Imcivree buvo priskirtas retųjų vaistų (retoms ligoms gydyti skirtų vaistų) kategorijai. Daugiau informacijos apie priskyrimą retiesiems vaistams rasite Europos vaistų agentūros svetainėje (įgytas hipotalaminis nutukimas: 2023 m. spalio 13 d.; proopiomelanokortino trūkumas: 2016 m. liepos 14 d.; leptino receptoriaus trūkumas: 2018 m. lapkričio 19 d.; Bardet-Biedl sindromas: 2019 m. rugpjūčio 21 d.).

Imcivree sudėtyje yra veikliosios medžiagos setmelanotido.

Kaip vartoti Imcivree?

Imcivree galima įsigyti tik pateikus receptą. Gydymą turėtų skirti ir prižiūrėti gydytojas, turintis patirties gydant genetinės ar hipotalaminės kilmės nutukimą.

Imcivree kartą per parą švirkščiamas po pilvo oda. Išmokyti pacientai arba juos slaugantys asmenys vaistą gali susišvirkšti (sušvirkšti) patys.

Daugiau informacijos apie Imcivree vartojimą ieškokite pakuotės lapelyje arba kreipkitės į gydytoją arba vaistininką.

Kaip veikia Imcivree?

Pusiausvyrą tarp to, kokį energijos kiekį asmuo pasisavina ir to, kiek sunaudoja, lemia pogumburis.

Asmenims, kuriems diagnozuotas įgytasis hipotalaminis nutukimas, ši pusiausvyra sutrinka.

Žmonių, kuriems nustatytas POMC arba PCSK1 trūkumas, organizme yra sumažėjęs melanocitus stimuliuojančio hormono (MSH) kiekis. Kai MSH kiekis mažas, žmogus po valgio gali nejusti sotumo jausmo.

Žmonėms, kuriems nustatytas LEPR trūkumas ir BBS, hormono leptino receptorius (taikinys) neveikia tinkamai, todėl neperduodami signalai sotumo jausmą organizmui teikiantiems ir alkio jausmą kontroliuojantiems nervams.

Šiomis ligomis sergantys žmonės nuolat jaučiasi alkani ir greitai priauga svorio.

Imcivree veiklioji medžiaga setmelanotidas jungiasi prie receptoriaus, vadinamo melanokortino 4 receptoriumi, kuris paprastai aktyvinamas per leptiną ir MSH, ir sukelia sotumo jausmą pavalgius.

Manoma, kad tiesiogiai prie šio receptoriaus prisijungęs Imcivree sumažina per didelį maisto vartojimą ir nutukimą.

Kokia Imcivree nauda nustatyta tyrimų metu?

Atlikus pagrindinį tyrimą, nustatyta, kad Imcivree sumažina pacientų, kuriems diagnozuotas įgytas hipotalaminis nutukimas, kūno masės indeksą (KMI, paciento svorio ir ūgio rodiklis).

Tyrime dalyvavo 120 suaugusiųjų, paauglių ir vaikų nuo 4 metų, kuriems buvo diagnozuotas įgytas hipotalaminis nutukimas. Po vienų gydymo metų Imcivree vartojusių pacientų KMI sumažėjo vidutiniškai 16,5 proc., o vartojusių placebą (preparatą be veikliosios medžiagos) – padidėjo maždaug 3,3 proc. Be to, maždaug 83 proc. Imcivree gydytų žmonių, palyginti su 21 proc. placebą vartojusių žmonių, pasireiškė KMI sumažėjimas, kuris turėtų suteikti reikšmingos naudos sveikatai.

Kituose trijuose pagrindiniuose tyrimuose nustatyta, kad Imcivree veiksmingai sumažina POMC, LEPR trūkumu ir BBS sergančių žmonių kūno svorį bent 10 proc. Atliekant šiuos tyrimus Imcivree nebuvo lyginamas su kitu vaistu ar placebu.

Pirmas tyrimas atliktas su 10 pacientų, kurie buvo nutukę dėl abiejų už POMC ar PCSK1 atsakingų genų kopijų mutacijų sukelto POMC ar PCSK1 trūkumo. Po vienų gydymo metų 8 iš 10 žmonių kūno svoris sumažėjo bent 10 proc.

Atliekant antrą tyrimą su 11 pacientų, kurie buvo nutukę dėl abiejų už LEPR atsakingo geno kopijų mutacijų, po vienų metų 5 iš 11 žmonių kūno svoris sumažėjo bent 10 proc.

Tyrimuose remiantis klausimynu taip pat buvo vertinamas Imcivree poveikis alkio jausmui – pacientų, kurie alkio jausmą įvertino bent 25 proc. mažesniu balu, dalis pirmame tyrime buvo 50 proc., o antrame tyrime – 73 proc.

Trečiame tyrime, atliktame su 28 vyresniais nei 12 metų amžiaus pacientais, kuriems nustatytas BBS, per gydymo metus 36 proc. pacientų kūno svoris sumažėjo bent 10 proc.

Kitas tyrimas atliktas su 12 2–5 metų vaikų, kurie buvo nutukę dėl BBS ar POMC, PCSK1 ar LEPR trūkumo. Atliekant šį tyrimą, pagal KMI Z skalę, kurioje taip pat atsižvelgiama į amžių, buvo vertinamas Imcivree poveikis jų KMI. Po vienų gydymo metų 10 vaikų balas pagal KMI Z skalę sumažėjo bent 0,2, o tai reiškia, kad gydymas jiems buvo veiksmingas. Be to, po vienų gydymo metų KMI balai sumažėjo vidutiniškai 18 proc.; vaikų, kuriems nustatytas POMC, PCSK1 arba LEPR trūkumas, balai sumažėjo vidutiniškai 26 proc., pacientų, kuriems nustatytas BBS, – vidutiniškai 10 proc.

Su Imcivree atlikti tyrimai išsamiau aprašyti vaisto vertinimo protokoluose.

Koks yra Imcivree šalutinis poveikis ir kokie jo apribojimai?

Išsamų visų Imcivree šalutinio poveikio reiškinių ir apribojimų sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.

Dažniausias Imcivree šalutinis poveikis (galintis pasireikšti daugiau kaip 1 žmogui iš 10) yra hiperpigmentacija (odos spalvos pakitimai), reakcijos injekcijos vietoje, pykinimas ir galvos skausmas.

Kodėl Imcivree buvo registruotas ES?

BBS, POMC, PCSK1 arba LEPR trūkumą turinčių žmonių yra itin mažai, todėl tyrimai atlikti su labai nedaug žmonių. Tačiau tyrimai parodė, kad Imcivree šiems pacientams padeda sumažinti kūno svorį ir alkio jausmą, nors vaistinio preparato poveikis pacientams, kuriems nustatytas BBS, ne toks ryškus.

Pacientams, kuriems nustatytas įgytas hipotalaminis nutukimas, taikant gydymą Imcivree, KMI sumažėjo, o tai, kaip tikimasi, daugumai pacientų duos reikšmingos naudos sveikatai. Imcivree sukeliamą šalutinį poveikį galima kontroliuoti.

Europos vaistų agentūra nusprendė, kad Imcivree nauda yra didesnė už jo keliamą riziką, ir jis gali būti registruotas vartoti ES.

Kokios priemonės taikomos siekiant užtikrinti saugų ir veiksmingą Imcivree vartojimą?

Į preparato charakteristikų santrauką ir pakuotės lapelį įtrauktos saugaus ir veiksmingo Imcivree vartojimo rekomendacijos ir atsargumo priemonės, kurių turi imtis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai.

Kaip ir visų vaistų, Imcivree vartojimo duomenys yra nuolatos stebimi. Įtariamas Imcivree šalutinis poveikis yra kruopščiai vertinamas ir imamasi visų reikiamų priemonių pacientams apsaugoti.