Koselugo

Kas yra Koselugo ir kam jis vartojamas?

Koselugo – tai vaistas, kuriuo gydomi suaugusiesiems ir ne jaunesniems kaip 1 metų vaikams, sergantiems 1 tipo neurofibromatoze (NF1), išilgai nervų augantys gerybiniai (nevėžiniai) dariniai – simptomus sukeliančios pleksiforminės neurofibromos, kurių negalima pašalinti chirurginiu būdu.

NF1 laikoma reta liga, todėl 2018 m. liepos 31 d. Koselugo buvo priskirtas „retųjų vaistų“ (retoms ligoms gydyti skirtų vaistų) kategorijai. Daugiau informacijos apie priskyrimą retiesiems vaistams rasite čia: ema.europa.eu/medicines/human/orphan-designations/eu3182050

Koselugo sudėtyje yra veikliosios medžiagos selumetinibo.

Kaip vartoti Koselugo?

Koselugo galima įsigyti tik pateikus receptą; gydymą turi pradėti gydytojas, turintis NF1 sukeltų navikų diagnozavimo ir gydymo patirties.

Gaminamos Koselugo suaugusiesiems ir ne jaunesniems kaip 3 metų vaikams skirtos kapsulės. Taip pat gaminamos atidaromose kapsulėse tiekiamos granulės, skirtos vaikams nuo 1 iki mažiau nei 7 metų ir vyresnio amžiaus pacientams, turintiems rijimo funkcijos sutrikimų.

Vaistas vartojamas du kartus per parą, maždaug 12 valandų intervalu. Koselugo kapsulių negalima skirti pacientams, kurie negali nuryti visos kapsulės.

Prieš pradėdamas gydymą Koselugo ir gydymo metu gydytojas patikrins paciento širdies, akių ir kepenų funkciją. Gydymą reikia tęsti tol, kol paciento būklė gerėja arba išlieka stabili, o šalutinis vaisto poveikis toleruojamas. Pasireiškus tam tikram šalutiniam poveikiui, gydytojas gali vaisto dozę sumažinti arba laikinai ar visiškai gydymą šiuo vaistu nutraukti.

Daugiau informacijos apie Koselugo vartojimą ieškokite pakuotės lapelyje arba kreipkitės į gydytoją arba vaistininką.

Kaip veikia Koselugo?

Koselugo veiklioji medžiaga selumetinibas slopina fermentus (baltymus), vadinamus MEK1 ir MEK2, kurie skatina ląstelių augimą. MEK1 ir MEK2 aktyvumas sergant NF1 būna padidėjęs, dėl to naviko

ląstelės nekontroliuojamai auga. Slopindamas šiuos fermentus, selumetinibas padeda sulėtinti naviko ląstelių augimą.

Kokia Koselugo nauda nustatyta tyrimų metu?

Atliekant du pagrindinius tyrimus nustatyta, kad Koselugo veiksmingai gydo NF1 sergančių vaikų ir suaugusiųjų pleksiformines neurofibromas, sumažindamas šių darinių dydį. Abiejuose tyrimuose pagrindinis veiksmingumo rodiklis buvo pacientų, kuriems gydymas Koselugo buvo veiksmingas, dalis.

Gydymas laikytas veiksmingu tiems pacientams, kurių organizme neaptikta jokių darinių požymių (visiškas atsakas) arba kai dariniai sumažėjo bent 20 proc. (dalinis atsakas), o vaisto poveikis nustatytas per 3–6 mėnesius.

Atliekant pirmą tyrimą, darinio dydis sumažėjo bent 20 proc. 33 iš 50 (66 proc.) 3 metų ir vyresnių vaikų, sergančių NF1 ir pleksiforminėmis neurofibromomis, kurių negalima pašalinti chirurginiu būdu.

Šiame tyrime Koselugo nebuvo lyginamas su jokiu kitu vaistu ar placebu (preparatu be veikliosios medžiagos).

Atliekant antrą tyrimą, kuriame dalyvavo 145 NF1 ir pleksiforminėmis neurofibromomis sergantys suaugusieji, 14 iš 71 (maždaug 20 proc.) Koselugo gydytų žmonių organizme darinių dydis sumažėjo bent 20 proc., palyginti su 4 iš 74 (maždaug 5 proc.) placebą vartojusių pacientų.

Bendrovė taip pat pateikė duomenis, rodančius, kad, kai Koselugo veiklioji medžiaga selumetinibas skiriama granulių pavidalu, ji organizme veikia panašiai kaip tada, kai yra skiriama kapsulių pavidalu.

Be to, remiantis šiuo metu atliekamo tyrimo duomenimis, Koselugo vaikų nuo 1 iki jaunesnių nei 3 metų organizme veikia taip pat, kaip 3 metų ir vyresnių vaikų organizme.

Kokia rizika susijusi su Koselugo vartojimu?

Išsamų visų Koselugo šalutinio poveikio reiškinių ir apribojimų sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.

Dažniausias Koselugo šalutinis poveikis vaikams (galintis pasireikšti daugiau kaip 4 vaikams iš 10) yra vėmimas, išbėrimas, padidėjęs kreatinfosfokinazės (pažeidus raumenis į kraują išsiskiriančio fermento) kiekis kraujyje, viduriavimas, pykinimas, stomatitas (burnos gleivinės uždegimas), asteniniai reiškiniai (silpnumas), sausa oda, karščiavimas, aknės tipo dermatitas (į aknę panašus bėrimas), hipoalbuminemija (sumažėjęs albumino, kraujo baltymo kiekis), padidėjęs aspartato aminotransferazės (fermento, kuris rodo galimus kepenų veiklos sutrikimus) kiekis, sumažėjęs hemoglobino (raudonosiose kraujo ląstelėse esančio baltymo, kuris išnešioja deguonį po organizmą) kiekis ir paronichija (nago guolio infekcija).

Kai kurie Koselugo šalutinio poveikio reiškiniai vaikams gali būti sunkūs. Dažniausias šalutinis poveikis (galintis pasireikšti ne daugiau kaip 1 žmogui iš 10) yra viduriavimas, anemija (sumažėjęs raudonųjų kraujo ląstelių kiekis), karščiavimas, padidėjęs kreatinfosfokinazės kiekis kraujyje, padidėjęs kreatinino kiekis kraujyje (inkstų funkcijos sutrikimo požymis), periferinė edema (patinimas, ypač kulkšnių ir pėdų) ir vėmimas.

Dažniausias Koselugo šalutinis poveikis suaugusiesiems (galintis pasireikšti daugiau kaip 2 žmonėms iš

• yra aknės tipo bėrimas (į aknę panašus bėrimas), padidėjęs kreatinfosfokinazės kiekis kraujyje, viduriavimas, bėrimas ir vėmimas.

Koselugo draudžiama vartoti pacientams, sergantiems sunkiomis kepenų ligomis.

Kodėl Koselugo buvo registruotas ES?

Pleksiforminės neurofibromos gali sudarkyti išvaizdą, apsunkinti judėjimą, sukelti skausmą ir nervų sutrikimus. Nustatyta, kad Koselugo mažina NF1 sukeltomis pleksiforminėmis neurofibromomis, kurių negalima pašalinti chirurginiu būdu, sergančių suaugusiųjų ir vaikų nuo 3 metų organizme atsiradusių darinių dydį. Kadangi liga jaunesnius vaikus veikia taip pat kaip vyresnius, ir Koselugo poveikis visose amžiaus grupėse yra toks pat, tikimasi, kad vaistas bus veiksmingas ir vaikams nuo 1 iki mažiau kaip 3 metų amžiaus. Atsargumo sumetimais šiems jaunesniems vaikams skiriamą vaisto dozę reikia didinti palaipsniui. Saugumo požiūriu, manoma, kad Koselugo šalutinį poveikį galima kontroliuoti.

Koselugo registracija yra sąlyginė. Tai reiškia, kad vaistas buvo registruotas remiantis mažiau išsamiais duomenimis, nei paprastai reikalaujama, nes jis patenkina nepatenkintą medicininį poreikį. Agentūra mano, kad greičiau prieinamo vaisto nauda yra didesnė už bet kokią jo vartojimo riziką, laukiant papildomų įrodymų.

Bendrovė turi pateikti daugiau duomenų apie Koselugo. Ji turi pateikti vykdomo tyrimo rezultatus, kad patvirtintų ilgalaikį Koselugo saugumą NF1 sergantiems 3 metų ir vyresniems vaikams. Agentūra kasmet peržiūrės visą naujai gautą informaciją.

Kokios priemonės taikomos siekiant užtikrinti saugų ir veiksmingą Koselugo vartojimą?

Į preparato charakteristikų santrauką ir pakuotės lapelį įtrauktos saugaus ir veiksmingo Koselugo vartojimo rekomendacijos ir atsargumo priemonės, kurių turi imtis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai.

Kaip ir visų vaistų, Koselugo vartojimo duomenys nuolatos stebimi. Koselugo šalutinis poveikis kruopščiai vertinamas ir imamasi visų reikiamų priemonių pacientams apsaugoti.