Privigen

Kas yra Privigen ir kam jis vartojamas?

Privigen – tai vaistas, skiriamas siekiant sustiprinti imuninę sistemą (natūralią organizmo apsaugą) šioms dviem pagrindinėms pacientų grupėms:

• pacientams, kuriems kyla infekcijos pavojus dėl to, kad jų organizme nėra pakankamai antikūnų (dar vadinamų imunoglobulinais – kraujo baltymų, kurie padeda organizmui kovoti su liga). Tai gali būti žmonės, kuriems diagnozuotas įgimtas antikūnų trūkumas (pirminio imunodeficito sindromas, PIS). Vaistas taip pat skiriamas žmonėms, kuriems antikūnų nepakankamumas išsivystė gimus (antrinio imunodeficito sindromas, AIS), kurių yra sumažėjęs tam tikrų antikūnų (vadinamų IgG) kiekis ir kurie serga sunkiomis, besikartojančiomis ir infekcijoms gydyti skiriamais vaistais neišgydomomis infekcijomis;

• pacientams, turintiems tam tikrų imuninės sistemos sutrikimų. Priskiriami pirmine imunine trombocitopenija (PIT) sergantys pacientai, kurių kraujyje trūksta trombocitų (kraujo krešėjimą skatinančių kraujo ląstelių) ir kuriems kyla didelis kraujavimo pavojus, taip pat Guillain Barré sindromu arba lėtine uždegimine demielinizuojančia polineuropatija (LUDP), uždegiminiais nervų susirgimais, kurie sukelia raumenų silpnumą ir tirpulį, Kawasaki liga (šia kraujagyslių uždegimą sukeliančia liga daugiausia serga vaikai) ir daugiažidinine motorine neuropatija (DMN) (nervų pažeidimas, sukeliantis rankų ir kojų silpnumą) sergantys pacientai.

Šio vaisto sudėtyje yra veikliosios medžiagos žmogaus normaliojo imunoglobulino.

Kaip vartoti Privigen?

Privigen galima įsigyti tik pateikus receptą, o pacientų, kurių organizme trūksta antikūnų, gydymą turėtų pradėti ir prižiūrėti gydytojas, turintis tokių ligų gydymo patirties. Šis vaistas tiekiamas infuzinio (į veną lašinamo) tirpalo forma.

Vaisto dozė ir infuzijų dažnumas (kaip dažnai vaistą reikia lašinti į veną) priklauso nuo gydomos ligos.

Vaisto dozę gali tekti pakoreguoti pagal paciento atsaką į gydymą.

Daugiau informacijos apie Privigen vartojimą ieškokite pakuotės lapelyje arba kreipkitės į gydytoją arba vaistininką.

30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom

Telephone +44 (0)20 3660 6000 Facsimile +44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website www.ema.europa.eu/contact An agency of the European Union

Kaip veikia Privigen?

Privigen veiklioji medžiaga – žmogaus normalusis imunoglobulinas – yra labai išgrynintas baltymas, ekstrakcijos būdu išgautas iš žmogaus kraujo plazmos (kraujo sudedamosios dalies). Jame yra antikūno imunoglobulino G (IgG). Kaip vaistas IgG vartojamas nuo praėjusio amžiaus devintojo dešimtmečio; jis įvairiais būdais veikia organizmus, kurie gali sukelti infekciją. Veikdamas Privigen normalizuoja neįprastai sumažėjusį IgG kiekį kraujyje. Vartojamas didesnėmis dozėmis, šis vaistas padeda sureguliuoti sutrikusią imuninės sistemos veiklą ir moduliuoti imuninį atsaką.

Kokia Privigen nauda nustatyta tyrimų metu?

Kadangi žmogaus normaliuoju imunoglobulinu šios ligos gydomos jau ilgą laiką, pagal dabartines rekomendacijas reikėjo atlikti tik tris nedidelius tyrimus, siekiant patvirtinti Privigen veiksmingumą ir saugumą pacientams. Atliekant šiuos tyrimus, Privigen nebuvo lyginamas su kitais vaistais.

Atliekant pirmąjį tyrimą, Privigen buvo gydomi 80 PIS sergančių pacientų, vaisto infuzijas atliekant kas tris ar keturias savaites. Pagrindinis veiksmingumo rodiklis buvo sunkių bakterinių infekcijų skaičius per vienus gydymo metus. Pacientams diagnozuota vidutiniškai 0,08 sunkios infekcijos per metus.

Kadangi šis skaičius yra mažesnis už iš anksto nustatytą ribinę vertę – vieną sunkią infekciją per metus, tai leidžia manyti, kad pakaitinė terapija šiuo vaistu yra veiksminga.

Atliekant antrąjį tyrimą, buvo vertinamas Privigen poveikis 57 PIT sergantiems pacientams. Privigen infuzijos buvo atliekamos dvi dienas iš eilės. Pagrindinis veiksmingumo rodiklis buvo didžiausia trombocitų koncentracija, nustatyta savaitę po Privigen infuzijų. Atliekant šį tyrimą, 46 (81 proc.) iš 57 pacientų kraujyje trombocitų koncentracija bent kartą tyrimo laikotarpiu buvo didesnė nei 50 mln.

trombocitų viename mililitre. Tai patvirtino, kad imunomoduliacinis gydymas Privigen yra veiksmingas.

Atliekant trečiąjį tyrimą, buvo tiriamas Privigen imunomoduliacinis poveikis 28 LUDP sergantiems pacientams, kuriems Privigen buvo lašinamas į veną kas tris savaites 24 savaites. Pagrindinis veiksmingumo rodiklis buvo pacientų, kurių būklė pagerėjo (atsižvelgiant į mažesnį rankų ir kojų negalios vertinimo pagal 10 balų negalios vertinimo skalę balą), skaičius. Atliekant trečiąjį tyrimą, 17 (61 proc.) pacientų iš 28 pasireiškė atsakas į gydymą ir jų būklė pagal negalios vertinimo skalę pagerėjo bent vienu balu. Pacientams diagnozuota negalia sumažėjo vidutiniškai 1,4 balo.

Kokia rizika susijusi su Privigen vartojimu?

Dažniausi Privigen šalutinio poveikio reiškiniai (pasireiškę daugiau nei 1 pacientui iš 10) yra galvos skausmas, pykinimas, skausmas (įskaitant nugaros, kaklo, galūnių, sąnarių ir veido skausmą), karščiavimas, šaltkrėtis ir į gripą panašūs simptomai.

Kai kurie šalutinio poveikio reiškiniai yra labiau tikėtini, kai vaistas lašinamas į veną dideliu greičiu, taip pat esant sumažėjusiai imunoglobulino koncentracijai kraujyje arba kai vaistas lašinamas pacientams, kurie anksčiau nėra vartoję žmogaus normaliojo imunoglobulino ar nevartojo jo ilgą laikotarpį. Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Privigen, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.

Privigen negalima vartoti esant padidėjusiam jautrumui (alergijai) žmogaus normaliajam imunoglobulinui ar kuriai nors kitai vaisto sudėtinei medžiagai, taip pat pacientams, kurie alergiški kitų rūšių imunoglobulinams, ypač jeigu jų organizme trūksta (yra labai mažai) imunoglobulino A (IgA) ir yra IgA veikiančių antikūnų. Privigen negalima skirti pacientams, sergantiems I arba II tipo hiperprolinemija (genetiniu sutrikimu, dėl kurio kraujyje susidaro didelė aminorūgšties prolino koncentracija).

EMA/22384/2019 Puslapis2/3

Kodėl Privigen buvo patvirtintas ES?

Europos vaistų agentūra nusprendė, kad Privigen teikiama nauda yra didesnė už jo keliamą riziką, ir rekomendavo suteikti jo registracijos pažymėjimą.

Kokios priemonės taikomos siekiant užtikrinti saugų ir veiksmingą Privigen vartojimą?

Hemolizė (raudonųjų kraujo kūnelių skilimas) – tai retas (sulašinus 100 vaisto dozių, pasireiškė rečiau nei kartą) šalutinis poveikis, kuris pasireiškia pacientams, gydomiems žmogaus normaliuoju imunoglobulinu. Anksčiau sunkios formos hemolizės atvejų vartojant Privigen buvo nustatyta šiek tiek daugiau, nei vartojant kai kuriuos kitus preparatus su ta pačia veikliąja medžiaga. Privigen prekiaujanti bendrovė šiek tiek pakeitė vaisto gamybos procesą, siekdama sumažinti šią riziką, ir šiuo metu atlieka tyrimą, kad galėtų įvertinti šių pokyčių poveikį.

Į preparato charakteristikų santrauką ir pakuotės lapelį įtrauktos saugaus ir veiksmingo Privigen vartojimo rekomendacijos ir atsargumo priemonės, kurių turi imtis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai.

Kaip ir visų vaistų, Privigen vartojimo duomenys yra nuolatos stebimi. Privigen šalutinis poveikis yra kruopščiai vertinamas ir imamasi visų reikiamų priemonių pacientams apsaugoti.