Spinraza

Kas yra Spinraza ir kam jis vartojamas?

Spinraza – tai vaistas, kuriuo gydoma 5q spinalinė raumenų atrofija (SRA) – genetinė liga, kuri sukelia raumenų, įskaitant plaučių raumenis, susilpnėjimą ir raumenų masės mažėjimą. Ši liga siejama su chromosomos 5q defektu ir paprastai jos simptomai pasireiškia vos gimus.

Kadangi SRA sergančių pacientų nėra daug, ši liga laikoma reta, ir 2012 m. balandžio 2 d. Spinraza buvo priskirtas retųjų vaistų (retoms ligoms gydyti skirtų vaistų) kategorijai.

Spinraza sudėtyje yra veikliosios medžiagos nusinerseno.

Kaip vartoti Spinraza?

Spinraza galima įsigyti tik pateikus receptą, o gydymą šiuo vaistu turėtų pradėti gydytojas, turintis SRA gydymo patirties.

Vaistas tiekiamas 12 mg flakonuose injekcinio tirpalo forma. Šis vaistas leidžiamas į povoratinklinę ertmę (apatinę nugaros dalį, tiesiai į stuburą), injekciją atlieka gydytojas arba slaugytojas, turintis šios procedūros taikymo patirties. Prieš švirkščiant Spinraza, pacientui gali tekti suleisti raminamųjų vaistų.

Rekomenduojama dozė yra 12 mg (vienas flakonas); ją reikia suleisti vos tik diagnozuojama SRA.

Suleidus pirmąją vaisto dozę, reikia suleisti dar tris dozes – praėjus 2, 4 ir 9 savaitėms, vėliau kas 4

30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom

Telephone +44 (0)20 3660 6000 Facsimile +44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website www.ema.europa.eu/contact An agency of the European Union

mėnesius reikia leisti po vieną vaisto dozę. Gydymą reikėtų tęsti, kol jis yra naudingas pacientui.

Daugiau informacijos pateikta pakuotės lapelyje.

Kaip veikia Spinraza?

SRA sergančių pacientų organizme nėra baltymo, vadinamo išgyvenamumo motoneurono (angl.

survival motor neuron, SMN) baltymu, kuris būtinas tam, kad motoneuronai (stuburo smegenų nervų ląstelės, kurios kontroliuoja raumenų judesius) nežūtų ir normaliai funkcionuotų. SMN baltymą gamina du genai – SMN1 ir SMN2. SRA sergantys pacientai neturi SMN1 geno, bet turi SMN2 geną, kuris daugiausia gamina sutrumpėjusį SMN baltymą; jis funkcionuoja ne taip gerai, kaip viso ilgio baltymas.

Spinraza yra sintetinis priešprasmis oligonukleotidas (genetinė medžiaga), dėl kurio SMN2 genas gali gaminti viso ilgio baltymą, kuris geba normaliai funkcionuoti. Juo pakeičiamas trūkstamas baltymas ir taip numalšinami ligos simptomai.

Kokia Spinraza nauda nustatyta tyrimuose?

Viename pagrindiniame tyrime su 121 SRA sergančiu kūdikiu (jų amžiaus vidurkis – 7 mėnesiai), nustatyta, kad Spinraza veiksmingiau už placebą (netikrą injekciją) pagerina pacientų judėjimo funkciją.

Po vienų gydymo metų nustatyta, kad 51 proc. (37 iš 73) kūdikių, kurie buvo gydomi Spinraza, galvos valdymo, vartymosi, sėdėjimo, ropojimo, stovėjimo ir ėjimo funkcijų vystymasis pagerėjo, o kūdikių, kuriems buvo paskirtas placebas, grupėje tokios pažangos nenustatyta. Be to, dauguma Spinraza gydytų kūdikių išgyveno ilgiau ir jiems pagalbos kvėpuojant prireikė vėliau, nei tiems kūdikiams, kuriems buvo paskirtas placebas.

Kitame tyrime vertintas Spinraza veiksmingumas vaikams, kurie sirgo lengvesnės formos SRA ir kuriems ši liga buvo diagnozuota vėlesniame etape (esant vidutiniškai 3 metų amžiaus). Po 15 mėnesių gydymo judėjimo funkcija pagerėjo 57 proc. Spinraza ir 26 proc. placebu gydytų vaikų.

Kokia rizika siejama su Spinraza vartojimu?

Dažniausi Spinraza šalutiniai reiškiniai (galintys pasireikšti daugiau kaip 1 žmogui iš 10) yra galvos skausmas, nugaros skausmas ir vėmimas. Manoma, kad šiuos šalutinius reiškinius sukelia injekcijos į stuburą, kadangi būtent taip šis vaistas yra vartojamas. Kūdikiams kai kurių šalutinių reiškinių nebuvo įmanoma nustatyti, nes jie negalėjo apie juos pranešti.

Išsamų visų šalutinių reiškinių ir apribojimų vartojant Spinraza sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.

Kodėl Spinraza buvo patvirtintas?

Atlikdama vertinimą, Europos vaistų agentūra pripažino, kad ši liga yra sunki ir kad būtina kuo greičiau rasti veiksmingų jos gydymo būdų.

Nustatyta, kad taikant gydymą Spinraza, įvairaus sunkumo liga sergantiems mažiems vaikams pasireiškia kliniškai reikšmingas sveikatos būklės pagerėjimas. Nors šis vaistas neišbandytas su pacientais, kurie serga sunkiausios ir lengviausios formos SRA, manoma, kad šiems pacientams šis vaistas turėtų panašų teigiamą poveikį.

Laikytasi nuomonės, kad šio vaisto sukeliamus šalutinius reiškinius galima kontroliuoti, kadangi dauguma jų susiję su tuo, kaip šis vaistas vartojamas.

Spinraza

Todėl agentūra nusprendė, kad Spinraza nauda yra didesnė už jo keliamą riziką, ir rekomendavo leisti vartoti šį vaistą ES.

Kokios priemonės taikomos siekiant užtikrinti saugų ir veiksmingą Spinraza vartojimą?

Spinraza prekiaujanti bendrovė užbaigs šiuo metu tebevykdomus šio vaisto ilgalaikio saugumo ir veiksmingumo tyrimus su pacientais, kuriems SRA simptomai pasireiškia ir kuriems jie dar nepasireiškia.

Į preparato charakteristikų santrauką ir pakuotės lapelį įtrauktos saugaus ir veiksmingo Spinraza vartojimo rekomendacijos ir atsargumo priemonės, kurių turi imtis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai.