Symkevi

Kas yra Symkevi ir kam jis vartojamas?

Symkevi – tai vaistas, kuriuo gydomi 6 metų ir vyresni pacientai, sergantys cistine fibroze. Cistinė fibrozė yra paveldima liga, kuri smarkiai pažeidžia plaučius, virškinimo sistemą ir kitus organus. Cistinė fibrozė pažeidžia ląsteles, gaminančias gleives ir virškinimo sultis. Dėl to liaukų išskiriamas sekretas sutirštėja ir užkemša organus. Plaučiuose susikaupęs tirštas ir lipnus sekretas sukelia uždegimą ir ilgalaikę infekciją. Virškinimo trakte, užsikimšus kasos latakams, sulėtėja maisto virškinimas ir sutrinka žmogaus augimas.

Symkevi skiriamas pacientams, kuriems nustatyta baltymo, vadinamo cistinės fibrozės transmembraninio laidumo reguliatoriumi (CFTR), geno mutacija (pakitimas) F508del.

Symkevi skiriamas pacientams, kurie paveldėjo F508del mutaciją iš abiejų tėvų, todėl turi tokią mutaciją abiejose CFTR geno kopijose. Šis vaistas taip pat skiriamas pacientams, kurie paveldėjo F508del mutaciją iš vieno iš tėvų ir taip pat turi vieną iš šių CFTR mutacijų: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272 26A→G, arba 3849+10kbC→T.

Symkevi sudėtyje yra veikliųjų medžiagų tezakaftoro ir ivakaftoro.

Cistinė fibrozė laikoma reta liga, todėl 2017 m. vasario 27 d. Symkevi buvo priskirtas „retųjų vaistų“ (retoms ligoms gydyti skirtų vaistų) kategorijai. Daugiau informacijos apie priskyrimą retiesiems vaistams rasite čia: ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu3171828.

Kaip vartoti Symkevi?

Symkevi gali skirti tik cistinės fibrozės gydymo patirties turintis gydytojas ir šį vaistą galima skirti tik tiems pacientams, kuriems patvirtinta kuri nors iš pirmiau minėtų mutacijų.

Symkevi tiekiamas tablečių forma. Gydant kartu skiriama ivakaftoro tabletė.

Symkevi vartojama iš ryto, o ivakaftoras – vakare, praėjus maždaug 12 valandų. Vaisto dozė nustatoma pagal paciento svorį ir ūgį.

Symkevi ir ivakaftoro dozes gali tekti pakoreguoti, jeigu pacientas taip pat vartoja vaistą, vadinamą vidutinio stiprumo arba stipriu CYP3A inhibitoriumi, pvz., tam tikrus antibiotikus arba vaistus nuo grybelinių infekcijų. Vaisto dozes taip pat gali tekti pakoreguoti pacientams, kurių kepenų funkcija sutrikusi.

Daugiau informacijos apie Symkevi vartojimą ieškokite pakuotės lapelyje arba kreipkitės į gydytoją arba vaistininką.

Kaip veikia Symkevi?

Cistinę fibrozę sukelia CFTR geno mutacijos. Šis genas gamina baltymą CFTR, kuris ląstelių paviršiuje reguliuoja gleivių ir virškinimo sulčių gamybą. Esant šioms mutacijoms, ląstelių paviršiuje sumažėja baltymo CFTR kiekis arba sutrinka šio baltymo veikimas.

Viena iš Symkevi veikliųjų medžiagų, tezakaftoras, didina CFTR baltymų kiekį ląstelių paviršiuje, o kita veiklioji medžiaga, ivakaftoras, – didina pakitusio baltymo CFTR aktyvumą. Dėl tokio bendro šių medžiagų poveikio CFTR baltymo funkcija atstatoma ir gleivės ir virškinimo sultys pasidaro ne tokios tirštos, todėl ligos simptomai palengvėja.

Kokia Symkevi nauda nustatyta tyrimų metu?

Atlikus du pagrindinius tyrimus su 6 metų ir vyresniais cistine fibroze sergančiais pacientais, nustatyta, kad kartu su ivakaftoru vartojamas Symkevi sustiprina plaučių funkciją.

Pirmuose 2 tyrimuose pagrindinis veiksmingumo rodiklis buvo paciento FEV1 padidėjimas. FEV1 yra didžiausias oro kiekis, kurį asmuo gali iškvėpti per vieną sekundę, ir pagal jį vertinama plaučių funkcija.

Pirmame tyrime dalyvavo 510 cistine fibroze sergančių pacientų, kurie mutaciją F508del paveldėjo iš abiejų tėvų. Kartu su ivakaftoru vartojamas Symkevi buvo lyginamas su placebu (netikru vaistu). Po 24 gydymo savaičių vaistus vartojusių pacientų FEV1 buvo padidėjęs vidutiniškai 3,4 procentinio punkto, o vartojusiųjų placebą – sumažėjęs 0,6 procentinio punkto.

Antrame tyrime dalyvavo 248 cistine fibroze sergantys pacientai, kurie mutaciją F508del paveldėjo iš vieno iš tėvų ir taip pat turėjo kitą CFTR mutaciją. Kartu su ivakaftoru vartojamas Symkevi buvo lyginamas su vienu ivakaftoru ir su placebu. Plaučių funkcija buvo vertinama po 4 ir 8 gydymo savaičių. Symkevi ir ivakaftorą vartojusių pacientų FEV1 padidėjo vidutiniškai 6,5 procentinio punkto, vartojusiųjų vieną ivakaftorą – 4,4 procentinio punkto, o vartojusiųjų placebą – sumažėjo 0,3 procentinio punkto.

Symkevi veiksmingumas panašios grupės 6–11 metų amžiaus cistine fibroze sergantiems vaikams patvirtintas tyrime su 54 6–11 metų vaikais. Šiame tyrime buvo vertinamas Symkevi poveikis plaučių klirenso indeksui (LCI2,5), rodančiam, ar oro apykaita plaučiuose gerai veikia. Sumažėjęs LCI2,5 rodo pagerėjimą. Tyrimo pradžioje pacientų LCI2,5 buvo vidutiniškai 9,56. Po 8 gydymo Symkevi ir ivakaftoru savaičių, LCI2,5 sumažėjo 0,51. Symkevi veiksmingumas 6–11 metų vaikams taip pat paremtas duomenimis, patvirtinančiais, kad jų organizme šis vaistas veikia taip pat kaip ir vyresnių pacientų organizme. Tačiau dozę reikia koreguoti atsižvelgiant į paciento svorį ir amžių.

Kokia rizika susijusi su Symkevi vartojimu?

Dažniausias Symkevi šalutinis poveikis (galintis pasireikšti daugiau kaip 1 žmogui iš 10) yra galvos skausmas ir nazofaringitas (nosies ir gerklės uždegimas).

Išsamų visų šalutinio poveikio reiškinių ir apribojimų vartojant Symkevi sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.

Kodėl Symkevi buvo registruotas ES?

Symkevi yra veiksmingas cistine fibroze sergantiems pacientams, kurie turi iš abiejų tėvų paveldėtą mutaciją F508del arba turi iš vieno iš tėvų paveldėtą mutaciją F508del ir tam tikrų kitų mutacijų.

Pirmoje iš minėtų pacientų grupių Symkevi galėtų būti vienas iš galimų vaistų tiems pacientams, kurie dėl šalutinio poveikio arba sąveikos su kitais vartojamais vaistais negali vartoti ivakaftoro ir lumakaftoro (kito vaisto nuo cistinės fibrozės) derinio. Antros grupės pacientams tinkamų vaistų nėra įregistruota. Apie Symkevi saugumą manoma, kad šio vaisto šalutinis poveikis yra priimtinas. Todėl Europos vaistų agentūra nusprendė, kad Symkevi nauda yra didesnė už jo keliamą riziką, ir jis gali būti registruotas vartoti ES.

Kokios priemonės taikomos siekiant užtikrinti saugų ir veiksmingą Symkevi vartojimą?

Į preparato charakteristikų santrauką ir pakuotės lapelį įtrauktos saugaus ir veiksmingo Symkevi vartojimo rekomendacijos ir atsargumo priemonės, kurių turi imtis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai.

Kaip ir visų vaistų, Symkevi vartojimo duomenys yra nuolatos stebimi. Symkevi šalutinis poveikis kruopščiai vertinamas ir imamasi visų reikiamų priemonių pacientams apsaugoti.