Scemblix

Kas yra Scemblix ir kam jis vartojamas?

Scemblix – tai vaistas nuo vėžio. Juo gydoma vadinamosios lėtinės fazės (kai liga vystosi lėtai ir pacientui pasireiškia vos vienas kitas simptomas arba nepasireiškia jokių simptomų) lėtinė mieloidinė leukemija (LML) – baltųjų kraujo ląstelių vėžys.

Šis vaistas skiriamas suaugusiesiems, kurių vėžys yra Philadelphia- chromosomai teigiamas (toliau – Ph+). „Ph+“ reiškia, kad dvi paciento chromosomos persitvarkė ir suformavo tam tikrą chromosomą, vadinamą Philadelphia (Filadelfijos) chromosoma. Ši chromosoma gamina fermentą, vadinamąją BCR::ABL1 kinazę, o tai lemia leukemijos vystymąsi.

Lėtinė mieloidinė leukemija laikoma reta liga, todėl 2020 m. kovo 24 d. Scemblix buvo priskirtas „retųjų vaistų“ (retoms ligoms gydyti skirtų vaistų) kategorijai. Daugiau informacijos apie priskyrimą retiesiems vaistams rasite čia: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphandesignations/eu-3-20-2261.

Scemblix sudėtyje yra veikliosios medžiagos asciminibo.

Kaip vartoti Scemblix?

Scemblix galima įsigyti tik pateikus receptą, o gydymą turi pradėti gydytojas, turintis leukemijos diagnozavimo ir gydymo patirties.

Vaistas tiekiamas geriamųjų tablečių, kurias reikia vartoti kartą arba du kartus per parą, forma.

Pasireiškus tam tikram šalutiniam poveikiui, gydytojas gali nutraukti gydymą ir sumažinti vaisto dozę.

Jeigu pacientas netoleruoja gydymo sumažinta vaisto doze, gydymas gali būti visiškai nutrauktas.

Daugiau informacijos apie Scemblix vartojimą ieškokite pakuotės lapelyje arba kreipkitės į gydytoją arba vaistininką.

Kaip veikia Scemblix?

Veiklioji Scemblix medžiaga asciminibas yra tirozinkinazės inhibitorius, o tai reiškia, kad jis slopina fermentus, vadinamus tirozinkinazėmis. Sergant Philadelphia chromosomai teigiama lėtine mieloidine leukemija (Ph+ LML), žmogaus organizme pagaminama daug pakitusių baltųjų kraujo ląstelių.

Scemblix specifiškai slopina BCR::ABL1 tirozinkinazės, kurią gamina šios ląstelės, veikimą, ir dėl tokio poveikio jos nustoja dalytis ir augti.

Kokia Scemblix nauda nustatyta tyrimų metu?

Scemblix nauda buvo vertinama atliekant tyrimą, kuriame dalyvavo 233 lėtinės fazės Ph+ LML sergantys suaugusieji, kurie anksčiau buvo gydyti dviem ar daugiau tirozinkinazės inhibitorių. Atlikus šį tyrimą nustatyta, kad Scemblix yra veiksmingesnis už bozutinibą (kitą tirozinkinazės inhibitorių) – po 24 gydymo savaičių didysis molekulinis atsakas (t. y. ląstelių su genu BCR::ABL1 skaičius sumažėjo iki 1 000 kartų už standartizuotą pradinę ribą mažesnės reikšmės) nustatytas 25 proc. (40 iš 157) Scemblix vartojusių pacientų ir 13 proc. (10 iš 76) bozutinibą vartojusių pacientų. Po 96 gydymo savaičių didysis molekulinis atsakas nustatytas 38 proc. (59 iš 157) Scemblix vartojusių pacientų ir 16 proc. (12 iš 76) bozutinibą vartojusių pacientų.

Kitame tyrime dalyvavo 405 suaugusieji, kuriems buvo pirmą kartą diagnozuota lėtinės fazės Ph+ LML ir anksčiau nebuvo taikytas joks gydymas. Tyrimo metu pacientai vartojo Scemblix arba kitą tirozinkinazės inhibitorių. Po 48 gydymo savaičių didysis molekulinis atsakas nustatytas maždaug 68 proc. (136 iš 201) Scemblix vartojusių pacientų ir maždaug 49 proc. (100 iš 204) pacientų, kurie vartojo kitą tirozinkinazės inhibitorių.

Kokia rizika susijusi su Scemblix vartojimu?

Išsamų visų Scemblix šalutinio poveikio reiškinių ir apribojimų sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.

Dažniausias Scemblix šalutinis poveikis (galintis pasireikšti daugiau kaip 2 žmonėms iš 10) yra raumenų, sąnarių ir kaulų skausmas, trombocitopenija (sumažėjęs trombocitų kiekis kraujyje), nuovargis, viršutinių kvėpavimo takų (nosies ir gerklės) infekcijos, galvos skausmas, neutropenija (sumažėjęs baltųjų kraujo ląstelių neutrofilų kiekis), artralgija (sąnarių skausmas) ir viduriavimas.

Kai kurie Scemblix šalutinio poveikio reiškiniai gali turėti rimtų pasekmių. Dažniausias šalutinis poveikis (galintis pasireikšti ne daugiau kaip 1 žmogui iš 10) yra pleuros efuzija (skysčių kaupimasis aplink plaučius), apatinių kvėpavimo takų infekcijos (plaučių infekcijos, kaip antai bronchitas arba pneumonija), trombocitopenija, pankreatitas (kasos uždegimas) ir karščiavimas.

Kodėl Scemblix buvo registruotas ES?

Tyrimais nustatyta, kad Scemblix yra veiksmingesnis už kitus tirozinkinazės inhibitorius siekiant sumažinti geną BCR::ABL1 turinčių ląstelių skaičių suaugusiųjų kraujyje. Kalbant apie saugumą pažymėtina, kad Scemblix sukeliamas šalutinis poveikis yra panašus į nustatytą vartojant kitus šios klasės vaistus, ir manoma, kad jį galima kontroliuoti. Todėl Europos vaistų agentūra nusprendė, kad Scemblix nauda yra didesnė už jo keliamą riziką, ir jis gali būti registruotas vartoti ES.

Kokios priemonės taikomos siekiant užtikrinti saugų ir veiksmingą Scemblix vartojimą?

Į preparato charakteristikų santrauką ir pakuotės lapelį įtrauktos saugaus ir veiksmingo Scemblix vartojimo rekomendacijos ir atsargumo priemonės, kurių turi imtis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai.

Kaip ir visų vaistų, Scemblix vartojimo duomenys yra nuolatos stebimi. Įtariamas Scemblix šalutinis poveikis yra kruopščiai vertinamas ir imamasi visų reikiamų priemonių pacientams apsaugoti.