Scemblix

Kas yra Scemblix ir kam jis vartojamas?

Scemblix – tai vaistas nuo vėžio. Juo gydoma vadinamosios lėtinės fazės (kai liga vystosi lėtai ir pacientui pasireiškia vos vienas kitas simptomas arba nepasireiškia jokių simptomų) lėtinė mieloidinė leukemija (LML) – baltųjų kraujo ląstelių vėžys.

Šis vaistas skiriamas suaugusiesiems, kurių vėžys yra teigiamas Philadelphia- chromosomai (toliau – Ph+). „Ph+“ reiškia, kad dvi paciento chromosomos persitvarkė ir suformavo tam tikrą chromosomą, vadinamą Philadelphia (Filadelfijos) chromosoma. Ši chromosoma gamina fermentą (baltymą), vadinamąją BCR::ABL1 tirozinkinazę, o tai lemia leukemijos vystymąsi.

Scemblix taip pat skiriamas lėtinės fazės Ph+ LML sergantiems suaugusiems pacientams, kurių vėžinėse ląstelėse nustatyta geno, gaminančio BCR::ABL1 baltymą, mutacija (pakitimas), vadinama T315I, ir kuriems gydymas kitu vaistu nuo vėžio, ponatinibu, yra neveiksmingas arba negali būti taikomas.

Lėtinė mieloidinė leukemija laikoma reta liga, todėl 2020 m. kovo 24 d. Scemblix buvo priskirtas „retųjų vaistų“ (retoms ligoms gydyti skirtų vaistų) kategorijai. Daugiau informacijos apie priskyrimą retiesiems vaistams rasite čia: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphandesignations/eu-3-20-2261

Scemblix sudėtyje yra veikliosios medžiagos asciminibo.

Kaip vartoti Scemblix?

Scemblix galima įsigyti tik pateikus receptą, o gydymą turi pradėti gydytojas, turintis leukemijos diagnozavimo ir gydymo patirties.

Gaminamos vaisto geriamosios tabletės, kurias reikia vartoti kasdien. Pasireiškus tam tikram šalutiniam poveikiui, gydytojas gali laikinai gydymą nutraukti arba sumažinti vaisto dozę. Jeigu pacientas netoleruoja gydymo mažesne vaisto doze, gydymas gali būti visiškai nutrauktas.

Daugiau informacijos apie Scemblix vartojimą ieškokite pakuotės lapelyje arba kreipkitės į gydytoją arba vaistininką.

Kaip veikia Scemblix?

Scemblix veiklioji medžiaga asciminibas yra tirozinkinazės inhibitorius, o tai reiškia, kad jis slopina fermentus, vadinamus tirozinkinazėmis. Sergant Ph+ LML, žmogaus organizme pagaminama daug pakitusių baltųjų kraujo ląstelių. Scemblix specifiškai slopina BCR::ABL1 tirozinkinazės, kurią gamina šios ląstelės, veikimą, ir dėl tokio poveikio jos nustoja dalytis ir augti.

Kokia Scemblix nauda nustatyta tyrimų metu?

Scemblix nauda buvo vertinama atliekant tyrimą, kuriame dalyvavo 233 lėtinės fazės Ph+ LML sergantys suaugusieji, kurie anksčiau buvo gydyti dviem ar daugiau tirozinkinazės inhibitorių. Atliekant šį tyrimą nustatyta, kad Scemblix yra veiksmingesnis už bozutinibą (kitą tirozinkinazės inhibitorių); po 24 gydymo savaičių didysis molekulinis atsakas (t. y. ląstelių su genu BCR::ABL1 skaičius sumažėjo iki 1 000 kartų už standartizuotą pradinę ribą mažesnės reikšmės) nustatytas 25 proc. (40 iš 157) Scemblix vartojusių pacientų ir 13 proc. (10 iš 76) bozutinibą vartojusių pacientų. Po 96 gydymo savaičių didysis molekulinis atsakas nustatytas 38 proc. (59 iš 157) Scemblix vartojusių pacientų ir 16 proc. (12 iš 76) bozutinibą vartojusių pacientų.

Kitame tyrime dalyvavo 405 suaugusieji, kuriems buvo pirmą kartą diagnozuota lėtinės fazės Ph+ LML ir anksčiau nebuvo taikytas joks gydymas. Tyrimo metu pacientai vartojo Scemblix arba kitą tirozinkinazės inhibitorių. Po 48 gydymo savaičių didysis molekulinis atsakas nustatytas maždaug 68 proc. (136 iš 201) Scemblix vartojusių pacientų ir maždaug 49 proc. (100 iš 204) pacientų, kurie vartojo kitą tirozinkinazės inhibitorių.

Trečias tyrimas atliktas su 48 lėtinės fazės Ph+ LML sergančiais suaugusiais pacientais, kuriems buvo nustatyta T315I mutacija ir kurie anksčiau buvo gydomi tirozinkinazės inhibitoriumi. Tyrimo pradžioje 45 iš šių pacientų nebuvo nustatytas didysis molekulinis atsakas; 26 iš jų anksčiau buvo gydomi ponatinibu. Po 24 gydymo Scemblix savaičių didysis molekulinis atsakas nustatytas maždaug 31 proc.

(8 iš 26) šių pacientų. Po 96 gydymo savaičių šis skaičius siekė maždaug 35 proc. (9 iš 26). Atliekant šį tyrimą buvo skiriamos 5 kartus didesnės Scemblix dozės, nei skiriamos žmonėms, kuriems nenustatyta T315I mutacija; vaistas nebuvo lyginamas su jokiu kitu vaistu.

Su Scemblix atlikti tyrimai išsamiau aprašyti vaisto vertinimo protokoluose.

Koks yra Scemblix šalutinis poveikis ir kokie yra jo vartojimo apribojimai?

Išsamų visų Scemblix šalutinio poveikio reiškinių ir apribojimų sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.

Dažniausias Scemblix šalutinis poveikis (galintis pasireikšti daugiau kaip 2 žmonėms iš 10) yra raumenų, sąnarių ir kaulų skausmas, trombocitopenija (sumažėjęs trombocitų kiekis kraujyje), nuovargis, viršutinių kvėpavimo takų (nosies ir gerklės) infekcijos, galvos skausmas, neutropenija (sumažėjęs baltųjų kraujo ląstelių neutrofilų kiekis), artralgija (sąnarių skausmas) ir viduriavimas.

Kiti dažni Scemblix šalutinio poveikio reiškiniai, kai jis skiriamas žmonėms, kuriems nustatyta T315I mutacija: padidėjęs kasos ir kepenų fermentų kiekis (kuris gali rodyti pakitusią kasos ar kepenų funkciją), pykinimas, vėmimas ir kosulys.

Kai kurie Scemblix šalutinio poveikio reiškiniai gali būti sunkūs. Dažniausias sunkus šalutinis poveikis (galintis pasireikšti rečiau kaip 1 žmogui iš 10) yra pleuros efuzija (skysčių kaupimasis aplink plaučius), apatinių kvėpavimo takų infekcijos (plaučių infekcijos, kaip antai bronchitas arba pneumonija), trombocitopenija, pankreatitas (kasos uždegimas) ir karščiavimas.

Žmonėms, kuriems nustatyta T315I mutacija, dažniausiai pasireiškiantis sunkus šalutinis poveikis (galintis pasireikšti rečiau kaip 1 žmogui iš 10) yra pilvo skausmas, vėmimas, apatinių kvėpavimo takų

infekcijos, vidurių užkietėjimas, galvos skausmas, ne širdies (su širdimi nesusijęs) skausmas, krūtinės skausmas ir pleuros efuzija.

Kodėl Scemblix buvo registruotas ES?

Nustatyta, kad Scemblix yra veiksmingesnis už kitus tirozinkinazės inhibitorius siekiant sumažinti geną BCR::ABL1 turinčių ląstelių skaičių suaugusiesiems, sergantiems lėtinės fazės Ph+ LML. Taip pat nustatyta, kad didesnėmis dozėmis vartojamas šis vaistas yra veiksmingas žmonėms, sergantiems lėtinės fazės Ph+ LML, kai vėžinėse ląstelėse nustatyta mutacija T315I. Tačiau tyrime su žmonėmis, kuriems nustatyta T315I mutacija, dalyvavo nedaug pacientų ir Scemblix nebuvo lyginamas su ponatinibu, kuris tyrimo metu buvo patvirtintas pacientų, kuriems nustatyta ši mutacija, gydymui.

Todėl nebuvo galimybės padaryti išvados dėl Scemblix veiksmingumo pacientams, kuriems nustatyta T315I mutacija ir kurie anksčiau nebuvo gydomi ponatinibu.

Kalbant apie saugumą pažymėtina, kad Scemblix šalutinis poveikis žmonėms, kuriems nenustatyta T315I mutacijos, yra panašus į nustatytą vartojant kitus šios klasės vaistus, ir manoma, kad jį galima kontroliuoti. Duomenų apie Scemblix saugumą pacientams, kuriems nustatyta ši mutacija ir kuriems reikia skirti daug didesnę Scemblix dozę, nei pacientams, kuriems šios mutacijos nenustatyta, yra nedaug. Tačiau neaiškumai, susiję su galima didesne šalutinio poveikio rizika, kurią lemia ši didesnė dozė, aprašyti preparato informaciniuose dokumentuose, kartu pateikta rekomendacija sveikatos priežiūros specialistams atidžiai stebėti šiuos pacientus.

Todėl Europos vaistų agentūra nusprendė, kad Scemblix nauda yra didesnė už jo keliamą riziką, ir jis gali būti registruotas vartoti ES.

Kokios priemonės taikomos siekiant užtikrinti saugų ir veiksmingą Scemblix vartojimą?

Scemblix prekiaujanti bendrovė atliks tyrimą, kad įvertintų ilgalaikį Scemblix veiksmingumą ir saugumą pacientams, kuriems naujai diagnozuota lėtinės fazės Ph+ LML.

Į preparato charakteristikų santrauką ir pakuotės lapelį įtrauktos saugaus ir veiksmingo Scemblix vartojimo rekomendacijos ir atsargumo priemonės, kurių turi imtis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai.

Kaip ir visų vaistų, Scemblix vartojimo duomenys yra nuolatos stebimi. Įtariamas Scemblix šalutinis poveikis yra kruopščiai vertinamas ir imamasi visų reikiamų priemonių pacientams apsaugoti.